{"id":394471,"date":"2024-10-03T09:42:53","date_gmt":"2024-10-03T07:42:53","guid":{"rendered":"https:\/\/www.eunews.it\/?page_id=394471"},"modified":"2024-10-10T13:59:25","modified_gmt":"2024-10-10T11:59:25","slug":"farmaceutica","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.eunews.it\/en\/rapporto-draghi-parte-b\/farmaceutica\/","title":{"rendered":"9. Farmaceutica"},"content":{"rendered":"<div class=\"wpb-content-wrapper\"><p>[vc_row][vc_column][vc_column_text css=&#8221;&#8221;]<\/p>\n<blockquote><p><em><strong>Politiche settoriali<\/strong><\/em><\/p><\/blockquote>\n<p>[\/vc_column_text][vc_column_text css=&#8221;&#8221;]<\/p>\n<h2 id='il-punto-di-partenza'  id=\"boomdevs_1\">Il punto di partenza<\/h2>\n<p><strong>Il settore farmaceutico globale <\/strong><strong>\u00e8<\/strong><strong> il quarto mercato al mondo in termini di vendite nette e il terzo per profitti complessivi <\/strong>[<a href=\"#note-bibliografiche\">i<\/a>]. Il mercato globale dei farmaci (1.200 miliardi di euro nel 2022 a prezzi di fabbrica) dovrebbe crescere fino a 1.900 miliardi di dollari (1.760 miliardi di euro) entro il 2027 [<a href=\"#note-bibliografiche\">ii<\/a>]. A lungo termine, l&#8217;invecchiamento della popolazione continuer\u00e0 a stimolare la crescita della domanda.<\/p>\n<p><strong>Il settore farmaceutico contribuisce in modo significativo all&#8217;economia dell&#8217;UE<\/strong>. Rappresenta il 5% del valore aggiunto all&#8217;economia di tutto il settore produttivo \u2013 oltre il 20% per il Belgio e la Danimarca nel 2020 [<a href=\"#note-bibliografiche\">iii<\/a>]. I prodotti farmaceutici rappresentano quasi l&#8217;11% [<a href=\"#note-bibliografiche\">iv<\/a>]\u00a0delle esportazioni dell&#8217;UE.<\/p>\n<p><strong>Circa 937.000 persone sono direttamente impiegate nel settore (al quarto trimestre 2023), rispetto alle 680.000 del primo trimestre 2008 <\/strong>[<a href=\"#note-bibliografiche\">v<\/a>]. Si stima [<a href=\"#note-bibliografiche\">vi<\/a>] che, aggiungendo l&#8217;occupazione indiretta generata dal settore, la sua impronta occupazionale sarebbe pi\u00f9 che raddoppiata. Il settore offre posti di lavoro altamente qualificati e ben remunerati, con circa il 15% del personale coinvolto in attivit\u00e0 di R&amp;S [<a href=\"#note-bibliografiche\">vii<\/a>].<\/p>\n<p><strong>Il settore farmaceutico \u00e8 anche un settore di importanza geostrategica, come dimostrato dalla pandemia COVID-19<\/strong>. La capacit\u00e0 di sviluppare, produrre e somministrare rapidamente vaccini \u00e8 stata fondamentale per consentire la ripresa economica dell&#8217;UE.<\/p>\n<p><strong>L&#8217;UE pu\u00f2 sfruttare una forte impronta storica nel settore farmaceutico<\/strong>:<\/p>\n<ul>\n<li><strong>Una forte presenza negli scambi commerciali<\/strong>. Il settore farmaceutico dell&#8217;UE \u00e8 al primo posto a livello mondiale negli scambi commerciali misurati in termini di valore. Rappresenta esportazioni nette considerevoli e in crescita, che hanno raggiunto il picco nel 2022, in gran parte grazie all&#8217;esportazione dei vaccini per COVID-19 [<a href=\"#figura1\">cfr. Figura 1<\/a>]. Tra il 2002 e il 2023 le esportazioni di prodotti medicinali e farmaceutici dell&#8217;UE sono cresciute di quasi il 10% annuo, mentre le importazioni dell&#8217;UE sono cresciute dell&#8217;8% annuo. Durante l&#8217;intero periodo, la bilancia commerciale dell&#8217;UE per i prodotti farmaceutici con gli Stati Uniti \u00e8 stata a favore dell&#8217;UE, registrando un surplus di 45 miliardi di euro nel 2023, dopo un picco di 53 miliardi di euro nel 2022.<\/li>\n<\/ul>\n<p>[\/vc_column_text][vc_single_image image=&#8221;395311&#8243; img_size=&#8221;full&#8221; add_caption=&#8221;yes&#8221; alignment=&#8221;center&#8221; css_animation=&#8221;fadeIn&#8221; css=&#8221;&#8221; el_id=&#8221;figura1&#8243;][vc_column_text css=&#8221;&#8221;]<\/p>\n<ul>\n<li><strong>Una solida base produttiva e il know-how scientifico nell\u2019ambito dei prodotti brevettati.<\/strong> La solida base produttiva dell&#8217;UE nell\u2019ambito dei prodotti brevettati (dimostrata anche dalla sua presenza commerciale globale) \u00e8 ulteriormente sottolineata dal fatto che la maggior parte dei principi attivi (API) per la produzione di farmaci innovativi nell&#8217;UE proviene dall&#8217;interno dell&#8217;UE stessa (77%) [<a href=\"#note-bibliografiche\">viii<\/a>]. In totale, considerando anche i farmaci generici, le importazioni e le esportazioni di API nell&#8217;UE sono approssimativamente bilanciate in valore e volume [<a href=\"#note-bilbiografiche\">ix<\/a>].<\/li>\n<li>Per quanto riguarda la ricerca, l&#8217;UE rimane alla pari con gli Stati Uniti in termini di numero di articoli scientifici pubblicati. Le recenti tendenze mostrano che l&#8217;UE sta effettivamente superando gli Stati Uniti in termini di volume di pubblicazioni scientifiche, soprattutto su riviste internazionali. Tuttavia, gli Stati Uniti continuano ad avere un impatto pi\u00f9 significativo in termini di citazioni [<a href=\"#figura2\">cfr. Figura 2<\/a>].<\/li>\n<\/ul>\n<p>[\/vc_column_text][vc_column_text css=&#8221;&#8221; el_id=&#8221;figura2&#8243;]Figura 2 &#8211; <strong>Fondamentali forti in ambito scientifico<\/strong><\/p>\n<table style=\"width: 100%;\" width=\"100%\" cellspacing=\"5\" cellpadding=\"5\">\n<tbody>\n<tr style=\"background-color: #cccccc;\">\n<td><\/td>\n<td style=\"text-align: center;\" colspan=\"3\"><strong>Pubblicazioni<br \/>\n(quote mondiali)<\/strong><\/td>\n<td style=\"text-align: center;\" colspan=\"3\"><strong>Top 10% pubblicazioni<\/strong><br \/>\n<strong>(quote mondiali)<\/strong><\/td>\n<td style=\"text-align: center;\" colspan=\"3\"><strong>Top 1% pubblicazioni<\/strong><br \/>\n<strong>(quote mondiali)<\/strong><\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td style=\"background-color: #cccccc;\"><em>Paese<\/em><\/td>\n<td><em>2000<\/em><\/td>\n<td><em>2010<\/em><\/td>\n<td><em>2020<\/em><\/td>\n<td><em>2000<\/em><\/td>\n<td><em>2010<\/em><\/td>\n<td><em>2018<\/em><\/td>\n<td><em>2000<\/em><\/td>\n<td><em>2010<\/em><\/td>\n<td><em>2018<\/em><\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td style=\"background-color: #cccccc;\"><strong>UE-27<\/strong><\/td>\n<td><strong>29%<\/strong><\/td>\n<td><strong>26%<\/strong><\/td>\n<td><strong>21%<\/strong><\/td>\n<td><strong>23%<\/strong><\/td>\n<td><strong>24%<\/strong><\/td>\n<td><strong>22%<\/strong><\/td>\n<td><strong>20%<\/strong><\/td>\n<td><strong>23%<\/strong><\/td>\n<td><strong>20%<\/strong><\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td style=\"background-color: #cccccc;\">Regno Unito<\/td>\n<td>8%<\/td>\n<td>6%<\/td>\n<td>4%<\/td>\n<td>10%<\/td>\n<td>8%<\/td>\n<td>7%<\/td>\n<td>10%<\/td>\n<td>8%<\/td>\n<td>8%<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td style=\"background-color: #cccccc;\">Cina<\/td>\n<td>3%<\/td>\n<td>9%<\/td>\n<td>16%<\/td>\n<td>1%<\/td>\n<td>5%<\/td>\n<td>14%<\/td>\n<td>1%<\/td>\n<td>3%<\/td>\n<td>9%<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td style=\"background-color: #cccccc;\">Giappone<\/td>\n<td>9%<\/td>\n<td>6%<\/td>\n<td>4%<\/td>\n<td>5%<\/td>\n<td>3%<\/td>\n<td>3%<\/td>\n<td>3%<\/td>\n<td>3%<\/td>\n<td>2%<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td style=\"background-color: #cccccc;\">USA<\/td>\n<td>31%<\/td>\n<td>26%<\/td>\n<td>21%<\/td>\n<td>46%<\/td>\n<td>40%<\/td>\n<td>31%<\/td>\n<td>53%<\/td>\n<td>48%<\/td>\n<td>40%<\/td>\n<\/tr>\n<\/tbody>\n<\/table>\n<p><em>Fonte: Commissione europea, DG RTD. Sulla base dei dati forniti da Science-Metrix utilizzando il database Scopus.<\/em>[\/vc_column_text][vc_column_text css=&#8221;&#8221;]<\/p>\n<h3 id='l-emergente-divario-di-competitivit\u00e0-dell-ue'  id=\"boomdevs_2\">L\u2019emergente divario di competitivit\u00e0 dell&#8217;UE<\/h3>\n<p><strong>Tuttavia, nell&#8217;ultimo decennio i mercati dei prodotti farmaceutici hanno subito trasformazioni<\/strong>. La dimostrazione si basa sui dati delle vendite di prodotti farmaceutici nell&#8217;UE (mancano quelli di Malta e Cipro) e in Norvegia. Il mercato dei farmaci biologici continua a crescere in modo dinamico [<a href=\"#figura3\">cfr. Figura 3<\/a>], insieme a una crescita eccezionale del segmento di mercato dei farmaci orfani [<a href=\"#figura4\">cfr. Figura 4<\/a>] e dei farmaci basati su geni, tessuti o cellule (medicinali per terapie avanzate (ATMP)) [<a href=\"#figura5\">cfr. Figura 5<\/a>]. Queste categorie di prodotti si sovrappongono ampiamente. Attualmente, il 55% dei farmaci orfani venduti nell&#8217;UE sono biologici e molti ATMP rientrano tra i farmaci orfani.<\/p>\n<p><strong>L&#8217;UE sta perdendo terreno in questi segmenti di mercato pi<\/strong><strong>\u00f9<\/strong><strong> dinamici<\/strong>. Dei dieci farmaci biologici pi\u00f9 venduti in Europa nel 2022, due sono stati commercializzati da aziende dell&#8217;UE, mentre sei (inclusi i primi quattro) sono stati commercializzati da aziende statunitensi [<a href=\"#note-bibliografiche\">x<\/a>]. Si nota un netto calo della quota di mercato detenuta dalle aziende dell&#8217;UE, a fronte dell\u2019aumento di quella detenuta da aziende statunitensi [<a href=\"#figura3\">cfr. Figura 3<\/a>].<\/p>\n<p><strong>Dei dieci prodotti pi<\/strong><strong>\u00f9<\/strong><strong> venduti con esclusiva di mercato come farmaci orfani nell&#8217;UE\/SEE nel 2022, nessuno <\/strong><strong>\u00e8<\/strong><strong> commercializzato da aziende con sede nell&#8217;UE<\/strong> [<a href=\"#note-bibliografiche\">xi<\/a>]. Sette, invece, sono stati commercializzati da aziende con sede negli Stati Uniti. I dati di vendita dei farmaci con status di farmaco orfano nel SEE mostrano un drastico calo per le aziende con sede nell&#8217;UE, che passeranno da oltre il 40% del mercato nel 2012 (il Regno Unito da solo rappresentava pi\u00f9 del 50%) a meno del 5% nel 2022, mentre gli Stati Uniti rappresentano oggi quasi il 70% del mercato [<a href=\"#figura4\">cfr. Figura 4<\/a>].<\/p>\n<p><strong>Attualmente, i medicinali per terapie avanzate (ATMP) rappresentano un fatturato globale di circa 8 miliardi di euro<\/strong>. Di questi, 1 miliardo di euro proviene dall&#8217;UE\/SEE, soprattutto da prodotti commercializzati da aziende con sede negli Stati Uniti e in Svizzera [<a href=\"#figura5\">cfr. Figura 5<\/a>]. La spesa per gli ATMP a livello mondiale \u00e8 cresciuta con un tasso di crescita annuo composto (CAGR) del 60% tra il 2017 e il 2022 [<a href=\"#note-bibliografiche\">xii<\/a>].[\/vc_column_text][vc_single_image image=&#8221;396656&#8243; img_size=&#8221;full&#8221; add_caption=&#8221;yes&#8221; alignment=&#8221;center&#8221; css_animation=&#8221;fadeIn&#8221; css=&#8221;&#8221; el_id=&#8221;figura3&#8243;][vc_single_image image=&#8221;395315&#8243; img_size=&#8221;full&#8221; add_caption=&#8221;yes&#8221; alignment=&#8221;center&#8221; css_animation=&#8221;fadeIn&#8221; css=&#8221;&#8221; el_id=&#8221;figura4&#8243;][vc_single_image image=&#8221;395317&#8243; img_size=&#8221;full&#8221; add_caption=&#8221;yes&#8221; alignment=&#8221;center&#8221; css_animation=&#8221;fadeIn&#8221; css=&#8221;&#8221; el_id=&#8221;figura5&#8243;][vc_column_text css=&#8221;&#8221;]<\/p>\n<h3 id='le-cause-dell-emergente-divario-di-competitivit\u00e0-dell-ue'  id=\"boomdevs_3\">Le cause dell\u2019emergente divario di competitivit\u00e0 dell&#8217;UE<\/h3>\n<p>Il divario competitivo emergente nell&#8217;UE \u00e8 dovuto a molteplici cause, tra cui in particolare:<\/p>\n<ul>\n<li>Investimenti pubblici in R&amp;S pi\u00f9 ridotti e frammentati nell&#8217;UE.<\/li>\n<li>Minori investimenti privati in R&amp;S nell&#8217;UE e un ambiente di sostegno pi\u00f9 debole.<\/li>\n<li>Un quadro normativo UE lento e complesso.<\/li>\n<li>Il complesso emergere di uno Spazio europeo dei dati sanitari (EHDS).<\/li>\n<\/ul>\n<h4 id='investimenti-pubblici-in-r-s-pi\u00f9-ridotti-e-frammentati-nell-ue'  id=\"boomdevs_4\"><strong>Investimenti pubblici in R&amp;S pi\u00f9 ridotti e frammentati nell&#8217;UE.<\/strong><\/h4>\n<p>Per quanto riguarda gli investimenti in R&amp;S, si osserva un ampio deficit di finanziamento con gli Stati Uniti, a fronte della crescente presenza della Cina.<\/p>\n<p><strong>Per quanto riguarda gli investimenti pubblici in R&amp;S, gli Stati Uniti si affidano a un bilancio sostanzioso, a una base di sostegno diversificata e a canali di finanziamento centralizzati<\/strong>. Il National Institutes of Health (NIH) \u00e8 il principale finanziatore, con un budget che superer\u00e0 i 45 miliardi di dollari annui nel 2023, con oltre l&#8217;80% del budget speso in sovvenzioni competitive. Inoltre, l\u2019Agenzia per la ricerca e lo sviluppo avanzati in campo biomedico (BARDA) ha un budget di 823 milioni di dollari per sviluppare contromisure mediche per le emergenze sanitarie. I finanziamenti del governo statunitense sostengono anche la ricerca nelle universit\u00e0, negli istituti di ricerca e negli ospedali, coprendo un&#8217;ampia gamma di ricerche di base e applicate. Complessivamente, in termini di spesa pubblica diretta per i programmi scientifici e i bilanci della sanit\u00e0, la spesa totale degli Stati Uniti raggiunger\u00e0 circa 47 miliardi di euro nel 2023 (44 miliardi di euro nel 2022, si veda anche sotto) [<a href=\"#note-bibliografiche\">xiii<\/a>].<\/p>\n<p><strong>In Cina si osserva una tendenza generale all&#8217;aumento dei finanziamenti pubblici per R&amp;S<\/strong>. I dati [<a href=\"#note-bibliografiche\">xiv<\/a>] indicano che nel 2020 il finanziamento pubblico della R&amp;S in Cina rappresenter\u00e0 lo 0,48% del PIL (0,69% nell&#8217;UE e 0,74% negli USA), rispetto allo 0,41% del 2010 (0,69% nell&#8217;UE e 0,89% negli USA). Per quanto riguarda la R&amp;S per i prodotti farmaceutici, nel 2017 la spesa pubblica in Cina era stimata [<a href=\"#note-bibliografiche\">xv<\/a>] pari allo 0,02% del PIL, rispetto allo 0,05% del PIL della spesa pubblica diretta in R&amp;S per la salute nell&#8217;UE attraverso programmi e bilanci scientifici [<a href=\"#note-bibliografiche\">xvi<\/a>].<\/p>\n<p><strong>A differenza degli Stati Uniti, l&#8217;UE fa affidamento a una base di finanziamenti meno ampia, frammentata e meno mirata<\/strong>. Il programma Horizon Europe (2021-2027) stanzia 8,2 miliardi di euro per la ricerca sanitaria, sostenendo la ricerca fondamentale e applicata, e per il sostegno alle piccole imprese e alle start-up. Inoltre, la Direzione-Generale per la preparazione e la risposta alle emergenze sanitarie (HERA) della Commissione europea, di recente istituzione, dispone di un bilancio di circa 5,4 miliardi di euro (2022-2027), attingendo ai programmi dell&#8217;UE, tra cui Horizon Europe e EU4Health. HERA si concentra sul miglioramento della preparazione alle crisi di salute pubblica, tra l&#8217;altro esplorando soluzioni per superare i fallimenti del mercato nello sviluppo e nella commercializzazione di antibiotici, vaccini e antivirali, sviluppando l&#8217;approvvigionamento di contromisure mediche e migliorando i dati sanitari e gli strumenti digitali.<\/p>\n<p><strong>Inoltre, gli Stati membri contribuiscono a livello nazionale finanziando le proprie universit\u00e0 e istituzioni di ricerca (ad esempio, la Societ\u00e0 Fraunhofer e la Societ\u00e0 Max Planck in Germania e l&#8217;Istituto nazionale per la sanit\u00e0 e la ricerca medica (INSERM) in Francia).<\/strong> Gli stanziamenti pubblici dell&#8217;UE per la ricerca e lo sviluppo (GBARD) nel settore sanitario sono stati di circa 10 miliardi di euro o 0,06% del PIL nel 2022, o 11,2 miliardi di euro e 0,07% del PIL se si include Horizon Europe (44 miliardi di euro e 0,18% del PIL negli Stati Uniti per il 2022) [<a href=\"#note-bibliografiche\">xvii<\/a>]. Un Paese come la Danimarca spende lo 0,15% del proprio PIL per la sanit\u00e0 tramite GBARD. D&#8217;altra parte, ben nove Stati membri dell&#8217;UE spendono lo 0,1% del loro PIL o meno. La frammentazione del sistema rischia di creare duplicazioni e potenzialmente di far emergere progetti meno innovativi.<\/p>\n<h4 id='minori-investimenti-privati-in-r-s-nell-ue-e-un-ambiente-di-sostegno-pi\u00f9-debole'  id=\"boomdevs_5\">Minori investimenti privati in R&amp;S nell&#8217;UE e un ambiente di sostegno pi\u00f9 debole.<\/h4>\n<p><strong>Gli Stati Uniti dominano l&#8217;UE per quanto riguarda gli investimenti privati in R&amp;S da parte di grandi societ\u00e0 multinazionali, per lo pi\u00f9 quotate in borsa.<\/strong> Sebbene l&#8217;intensit\u00e0 di R&amp;S delle aziende farmaceutiche statunitensi rispetto alle vendite nette (14,5%) sia leggermente superiore a quella delle aziende dell&#8217;UE (13,2%), il predominio degli Stati Uniti negli investimenti in R&amp;S \u00e8 dovuto principalmente alla maggiore presenza complessiva sul mercato delle aziende statunitensi (dimostrata da vendite globali superiori dell&#8217;86%). Negli ultimi due decenni, la quota dell&#8217;UE nella R&amp;S farmaceutica mondiale \u00e8 rimasta intorno al 20%, mentre quella degli Stati Uniti si \u00e8 attestata al 40%. In particolare, il Regno Unito e la Svizzera (CH) hanno registrato un calo di posizione rispetto alla Cina [<a href=\"#figura6\">cfr. Figura 6<\/a>]. L&#8217;aumento dei finanziamenti per la R&amp;S in Cina si riflette anche nella forte crescita, riscontrata negli ultimi anni, dei nuovi farmaci di origine cinese in fase di sviluppo [<a href=\"#note-bibliografiche\">xviii<\/a>].[\/vc_column_text][vc_single_image image=&#8221;395349&#8243; img_size=&#8221;full&#8221; add_caption=&#8221;yes&#8221; alignment=&#8221;center&#8221; css_animation=&#8221;fadeIn&#8221; css=&#8221;&#8221; el_id=&#8221;figura6&#8243;][vc_column_text css=&#8221;&#8221;]<strong>Per quanto riguarda gli investimenti di private equity, il divario tra Stati Uniti e Unione Europea <\/strong><strong>\u00e8<\/strong><strong> ancora pi<\/strong><strong>\u00f9<\/strong><strong> ampio<\/strong>. Complessivamente, nel periodo 2021-2022 le aziende biotecnologiche statunitensi hanno ricevuto 62,5 miliardi di dollari di finanziamenti con capitali di rischio, rispetto agli 11,2 miliardi di dollari ricevuti dalle aziende europee [<a href=\"#note-bibliografiche\">xix<\/a>]. Questa sfida \u00e8 particolarmente sentita dalle PMI, che svolgono un ruolo cruciale e in continua crescita nell&#8217;ecosistema farmaceutico. Le aziende biofarmaceutiche emergenti rappresenteranno il 59% dei lanci di sperimentazione nel 2021 (rispetto al 29% del 2011), mentre le grandi aziende farmaceutiche rappresenteranno il 28% nel 2021 (rispetto al 59% del 2011) [<a href=\"#note-bibliografiche\">xx<\/a>].<\/p>\n<p><strong>Di conseguenza, la spesa totale delle imprese statunitensi in R&amp;S per la fabbricazione di prodotti farmaceutici di base e preparati farmaceutici \u00e8 circa quattro volte superiore a quella dell&#8217;UE, lo 0,45% del PIL per gli Stati Uniti rispetto allo 0,11% per l&#8217;UE, come stimato sulla base dei dati OCSE riferiti al 2021 <\/strong>[<a href=\"#note-bibliografiche\">xxi<\/a>]. I dati riportati dall&#8217;industria [<a href=\"#note-bibliografiche\">xxii<\/a>]\u00a0indicano una differenza simile, anche se meno pronunciata: 69,7 miliardi di euro per gli Stati Uniti e 26,5 miliardi di euro per gli Stati membri dell&#8217;UE nel 2021.<\/p>\n<p><strong>Detto questo, a livello europeo ci sono iniziative degne di nota che catalizzano i finanziamenti privati<\/strong>. Ad esempio, per promuovere la capacit\u00e0 di risposta alle future emergenze sanitarie, HERA Invest libera crediti fino a 100 milioni di euro per sostenere le PMI innovative nelle fasi iniziali e finali delle sperimentazioni cliniche. HERA Invest fa parte del Fondo InvestEU gestito in collaborazione con il Gruppo Banca europea per gli investimenti (BEI). Complessivamente, la BEI \u00e8 il pi\u00f9 grande fornitore di debito di rischio per il settore delle scienze della vita in Europa, con un portafoglio di oltre 2,7 miliardi di euro a fine 2023, a sostegno di pi\u00f9 di 100 imprese innovative, di cui quasi la met\u00e0 nel campo delle biotecnologie [<a href=\"#note-bibliografiche\">xxiii<\/a>].<\/p>\n<p><strong>I <\/strong><strong>poli di innovazione che uniscono industria, universit\u00e0 e investitori non riescono a raggiungere la massa critica nell&#8217;UE.<\/strong> I cluster dell&#8217;UE \u2013 come la BioValley tri-nazionale in Francia, Germania e Svizzera, la Medicon Valley tra Danimarca e Svezia, la BioM in Germania e la FlandersBio in Belgio \u2013 non hanno ancora raggiunto la massa critica per rivaleggiare con le dimensioni, l&#8217;attrattiva e l&#8217;impatto globale dei principali hub statunitensi (nell&#8217;area di Boston o nella baia di San Francisco). Ci\u00f2 \u00e8 in parte dovuto all&#8217;approccio frammentato dell&#8217;UE. In genere, gli interessi nazionali degli Stati membri portano a sostenere i campioni locali, dando vita a un panorama dispersivo, piuttosto che concentrarsi sullo sviluppo di pochi hub dedicati e mirati.<\/p>\n<p><strong>Gli Stati Uniti, invece, concentrano il loro sostegno negli hub<\/strong>. Il Massachusetts riceve l&#8217;11,4% dei finanziamenti NIH, nonostante rappresenti solo il 2,1% della popolazione statunitense, al fine di dare impulso all&#8217;hub dell&#8217;area di Boston [<a href=\"#note-bibliografiche\">xxiv<\/a>]. Anche la Cina sta attuando politiche per la creazione di hub. Le biotecnologie sono elencate come uno dei dieci settori chiave per lo sviluppo nell&#8217;ambito della strategia industriale cinese &#8220;Made in China 2025&#8243;. La politica statale per lo sviluppo dell&#8217;industria biotecnologica si basa su un modello a cluster, dando priorit\u00e0 a tre regioni: l&#8217;area di Pechino-Tianjin-Hebei nel nord-est della Cina, il delta del fiume Yangtze incentrato su Shanghai e il delta del fiume Pearl incentrato su Guangzhou e Shenzhen vicino a Hong Kong. Con l&#8217;avvento di terapie sempre pi\u00f9 personalizzate, e soprattutto degli ATMP, l&#8217;integrazione degli hub di innovazione con il resto della catena del valore \u00e8 destinata a crescere.[\/vc_column_text][vc_column_text css_animation=&#8221;fadeIn&#8221; css=&#8221;&#8221; el_id=&#8221;box1&#8243;]<\/p>\n<blockquote>\n<h5 id='box-1-assegnazione-delle-aziende-ai-paesi-in-un-industria-globalizzata-avvertimenti'  id=\"boomdevs_6\"><strong>BOX 1<\/strong>. Assegnazione delle aziende ai Paesi in un&#8217;industria globalizzata \u2013 avvertimenti<\/h5>\n<p>Assegnare le attivit\u00e0 di un&#8217;azienda esclusivamente al Paese in cui ha la sede principale non fornisce necessariamente un quadro accurato dell&#8217;effettiva localizzazione delle attivit\u00e0 industriali e di R&amp;S.<\/p>\n<p>A titolo di esempio, il Belgio ha un alto livello di attivit\u00e0 sul proprio territorio da parte di aziende con sede all&#8217;estero, come Johnson &amp; Johnson, Pfizer, Novartis e GSK. Nel 2022 gli investimenti in R&amp;S delle imprese locali nel settore farmaceutico sono stati pari a 5,7 miliardi di euro, il secondo importo pi\u00f9 alto nell&#8217;UE dopo la Germania (9,4 miliardi di euro) [<a href=\"#note-bibliografiche\">xxv<\/a>]. Tuttavia, se si assegnano gli investimenti in R&amp;S delle imprese in base alla sede centrale del Paese, il Belgio si colloca solo al quinto posto (con 1,7 miliardi di euro nel 2022) dopo Germania, Francia e Danimarca e Irlanda [<a href=\"#note-bibliografiche\">xxvi<\/a>].<\/p>\n<p>La letteratura economica mostra che R&amp;S e produzione tendono a co-localizzarsi, mentre le sedi centrali non esercitano alcun effetto di co-localizzazione sul resto della catena del valore [<a href=\"#note-bibliografiche\">xxvii<\/a>]. Tuttavia, per il settore farmaceutico, i dati suggeriscono che l&#8217;ubicazione della sede centrale giochi un ruolo importante. Di conseguenza, tutte le prime 20 aziende farmaceutiche a livello mondiale hanno un centro di R&amp;S attivo nel proprio Paese d&#8217;origine [<a href=\"#note-bibliografiche\">xxviii<\/a>].<\/p><\/blockquote>\n<p>[\/vc_column_text][vc_column_text css=&#8221;&#8221;]<strong>Politiche fiscali pi\u00f9 uniformi favoriscono le attivit\u00e0 di R&amp;S negli Stati Uniti<\/strong>. I sistemi fiscali influenzano in modo significativo le decisioni delle aziende biofarmaceutiche in merito all&#8217;ubicazione della sede centrale e dei centri di R&amp;S. Nell&#8217;UE, l&#8217;assenza di una politica fiscale armonizzata comporta incentivi diversi nei vari Stati membri. Ad esempio, il Belgio offre una deduzione dell&#8217;80% sulla ritenuta d&#8217;acconto per i dipendenti addetti alla R&amp;S e una deduzione fino all&#8217;85% sull&#8217;imposta sul reddito da innovazione. L&#8217;Irlanda offre invece un&#8217;aliquota d&#8217;imposta sulle societ\u00e0 del 12,5% sul reddito commerciale e un credito d&#8217;imposta per la R&amp;S del 25%.<\/p>\n<p><strong>Questi incentivi specifici per Paese contrastano con l&#8217;approccio pi\u00f9 uniforme degli Stati Uniti, dove gli incentivi federali come il credito d&#8217;imposta per la R&amp;S e il credito d&#8217;imposta per i farmaci orfani si applicano a livello nazionale<\/strong>. Inoltre, il sistema statunitense prevede il Bonus Depreciation e la Section 179 Expensing, che consentono la deduzione immediata di una parte significativa del prezzo di acquisto di beni aziendali idonei, tra cui le attrezzature per la R&amp;S. Detto questo, esistono ulteriori incentivi a livello di singoli Stati americani. Tra i crediti d&#8217;imposta specifici per ogni Stato si segnalano il Competes Tax Credit della California e il Life Sciences Tax Incentive Program del Massachusetts, quest&#8217;ultimo a beneficio delle aziende situate nell&#8217;area di Boston.<\/p>\n<h4 id='l-ue-ha-un-quadro-normativo-sui-farmaci-lento-e-complesso'  id=\"boomdevs_7\">L\u2019UE ha un quadro normativo sui farmaci lento e complesso.<\/h4>\n<p><strong>I tempi di approvazione di nuovi farmaci nell&#8217;UE\/SEE secondo le procedure dell&#8217;Agenzia europea per i medicinali (EMA) sono pi\u00f9 lunghi rispetto a quelli delle agenzie regolatorie di altre regioni<\/strong>. I dati riportano [<a href=\"#note-bibliografiche\">xxix<\/a>]\u00a0che il tempo mediano di approvazione per le agenzie regolatorie nel 2022 \u00e8 stato di 322 giorni in Giappone, 334 giorni negli Stati Uniti, 347 giorni in Australia, 351 giorni in Canada e 418 giorni in Svizzera, rispetto ai 430 giorni nell&#8217;UE\/SEE.<\/p>\n<p><strong>Inoltre, gli operatori del settore riferiscono che, rispetto alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, l&#8217;EMA offre meno opportunit<\/strong><strong>\u00e0<\/strong><strong> di interazione diretta e strutturata sui pareri scientifici<\/strong>. Inoltre, la necessit\u00e0 di interagire con pi\u00f9 comitati dell&#8217;EMA rende complesso il quadro dell&#8217;UE. Le complessit\u00e0 derivano anche dai collegamenti tra la legislazione farmaceutica generale e altri atti legislativi dell&#8217;Unione europea [<a href=\"#note-bibliografiche\">xxx<\/a>].<\/p>\n<p><strong>Una volta che un nuovo farmaco <\/strong><strong>\u00e8<\/strong><strong> stato approvato dall&#8217;EMA, ci sono 27 diverse procedure per stabilire i prezzi e i rimborsi nazionali<\/strong>. Si osservano ampie differenze nell&#8217;UE e una quota considerevole di prodotti viene lanciata solo in un numero limitato di mercati [<a href=\"#figura7\">cfr. Figura 7<\/a>]. A livello internazionale, Giappone e Germania sono i primi Paesi a lanciare dopo gli Stati Uniti, con un ritardo medio di circa un anno [<a href=\"#note-bibliografiche\">xxxi<\/a>].<\/p>\n<p><strong>Un elemento critico di queste decisioni \u00e8 la valutazione nazionale delle tecnologie sanitarie (HTA), che solitamente informa le decisioni di rimborso a livello nazionale<\/strong>. Spesso sono necessari ulteriori dati per dimostrare l&#8217;efficacia di un prodotto rispetto all&#8217;attuale trattamento rimborsato a livello nazionale. Questo processo \u00e8 frammentato e richiede tempo, in particolare rispetto all&#8217;attuale assetto degli Stati Uniti, dove Medicare (il principale pagatore pubblico di farmaci) copre in larga misura i farmaci approvati dalla FDA.[\/vc_column_text][vc_single_image image=&#8221;395353&#8243; img_size=&#8221;full&#8221; add_caption=&#8221;yes&#8221; alignment=&#8221;center&#8221; css_animation=&#8221;fadeIn&#8221; css=&#8221;&#8221; el_id=&#8221;figura7&#8243;][vc_column_text css_animation=&#8221;fadeIn&#8221; css=&#8221;&#8221; el_id=&#8221;box2&#8243;]<\/p>\n<blockquote>\n<h5 id='box-2-quadri-nazionali-di-determinazione-dei-prezzi-e-dei-rimborsi-degli-stati-membri-dell-ue'  id=\"boomdevs_8\"><strong>BOX 2<\/strong>. Quadri nazionali di determinazione dei prezzi e dei rimborsi degli Stati membri dell&#8217;UE<\/h5>\n<p>Le decisioni sulla determinazione dei prezzi e sul rimborso (P&amp;R) delle cure farmaceutiche rientrano nella sfera di competenza delle autorit\u00e0 nazionali dell&#8217;UE ai sensi dell&#8217;Articolo 168 (7) del TFUE (il &#8220;Trattato di Lisbona&#8221;). Le aziende farmaceutiche possono ovviamente prendere decisioni unilaterali che influenzano l&#8217;accessibilit\u00e0 delle loro tecnologie. L&#8217;inclusione di nuovi prodotti nel paniere dei servizi coperti richiede solitamente che entrambe le parti negozino le condizioni per l&#8217;ingresso di un prodotto in un mercato.<\/p>\n<p>Inoltre, le decisioni nazionali di P&amp;R sono soggette alle norme del Trattato sulla Libera circolazione delle merci e ai requisiti procedurali definiti nella &#8220;Direttiva sulla trasparenza&#8221; (89\/105\/CEE). La Direttiva definisce principalmente gli obblighi procedurali per gli Stati membri, al fine di garantire alle aziende farmaceutiche decisioni tempestive, motivate e impugnabili in merito alla P&amp;R dei loro prodotti. In particolare, impone agli Stati membri di emettere una decisione sui prezzi entro 90 giorni (se gli Stati membri decidono solo sui prezzi), di fissare un limite di 90 giorni per le decisioni sui rimborsi (se gli Stati membri decidono solo sui rimborsi) e di fissare un limite di 180 giorni per le decisioni congiunte relative alla P&amp;R. Tuttavia, \u00e8 possibile che si applichino dei &#8220;clock stop\u201d a prolungamento delle eventuali tempistiche.<\/p>\n<p>Il panorama della P&amp;R nell&#8217;UE \u00e8 frammentato e ci\u00f2 comporta una diffusione disomogenea dei nuovi farmaci negli Stati membri. Nell&#8217;UE i farmaci vengono commercializzati prima in Stati membri, come Svezia, Danimarca, Austria e Germania. Il quadro normativo tedesco in materia di P&amp;R prevede un periodo iniziale di sei mesi di &#8220;free pricing&#8221;, al termine del quale il governo prender\u00e0 una decisione in materia di P&amp;R sulla base di una valutazione costi-benefici del nuovo farmaco [<a href=\"#note-bibliografiche\">xxxii<\/a>]. L&#8217;approccio tedesco \u00e8 ad alta intensit\u00e0 di risorse, in quanto richiede la capacit\u00e0 del governo di condurre Valutazioni delle tecnologie sanitarie (HTA) che confrontino i costi e gli effetti clinici delle varie terapie per valutare il rapporto qualit\u00e0-prezzo dei nuovi farmaci. La discrezionalit\u00e0 delle aziende nel fissare i prezzi dei prodotti ad libitum durante il periodo iniziale di avvio deve essere articolata, poich\u00e9 i medici che li prescrivono sono soggetti a restrizioni che garantiscono un uso razionale delle risorse. La Svezia, un altro Paese che ha adottato rapidamente il sistema, applica un approccio pi\u00f9 comunemente visto in tutti gli Stati membri dell&#8217;UE. Il comitato svedese per i rimborsi decide dell\u2019inclusione dei nuovi prodotti nel paniere dei servizi assicurati sulla base delle evidenze cliniche e della documentazione economica sanitaria fornita dalle aziende farmaceutiche [<a href=\"#note-bibliografiche\">xxxiii<\/a>]. In generale, il time to market \u00e8 fortemente (inversamente) correlato all&#8217;entit\u00e0 del bilancio sanitario degli Stati membri per abitante.<\/p><\/blockquote>\n<p>[\/vc_column_text][vc_column_text css=&#8221;&#8221;]<\/p>\n<h4 id='il-complesso-emergere-di-uno-spazio-europeo-dei-dati-sanitari-ehds'  id=\"boomdevs_9\"><strong>Il complesso emergere di uno Spazio europeo dei dati sanitari (EHDS).<\/strong><\/h4>\n<p>[<a href=\"#note-bibliografiche\">xxxiv<\/a>]<\/p>\n<p>Esiste un notevole potenziale non sfruttato per fare leva sui dati sanitari nell&#8217;UE, come dimostrano le notevoli possibilit\u00e0 di accesso e di collegamento tra le serie di dati nel settore sanitario rispetto agli Stati Uniti.<\/p>\n<p>Attualmente, il GDPR consente il trattamento dei dati sanitari per la fornitura di assistenza sanitaria o sociale, per la salute pubblica e per finalit\u00e0 scientifiche basate sul diritto dell&#8217;UE o nazionale. I dati possono essere trattati senza consenso esplicito, a condizione che vengano adottate misure adeguate e specifiche per salvaguardare i diritti e le libert\u00e0 degli interessati. Alcuni Stati membri beneficiano gi\u00e0 di queste possibilit\u00e0 in base alla relativa legislazione nazionale.<\/p>\n<p><strong>Tuttavia, l&#8217;adozione di queste opzioni da parte degli Stati membri non <\/strong><strong>\u00e8<\/strong><strong> stata uniforme e ha portato a un uso secondario inefficace dei dati sanitari<\/strong>. Per superare questa sfida, la Commissione ha proposto un regolamento che consenta di creare uno Spazio europeo dei dati sanitari (EHDS) basandosi sulle possibilit\u00e0 offerte dal GDPR per una legge europea specifica con particolari garanzie. Nella primavera del 2024, il Parlamento europeo e il Consiglio hanno raggiunto un accordo politico sulla proposta di regolamento. La proposta mira a sviluppare un quadro europeo ispirato alle azioni intraprese da diversi Stati membri che hanno adottato una legislazione nazionale simile per l&#8217;uso secondario dei dati sanitari.<\/p>\n<h3 id='riforme-e-proposte-recenti'  id=\"boomdevs_10\">Riforme e proposte recenti<\/h3>\n<p>Le recenti riforme, azioni e proposte a livello europeo di ulteriore riforma del panorama normativo mirano a stimolare l&#8217;innovazione e a semplificare le regole. Sono tuttavia necessari sforzi maggiori.<\/p>\n<p>Dopo l&#8217;istituzione dell&#8217;Agenzia europea per i medicinali (EMA) nel 1995, per essere commercializzati nell&#8217;UE la maggior parte dei farmaci innovativi passa attraverso la procedura di autorizzazione centralizzata supervisionata dall&#8217;EMA. Le recenti proposte mirano a modernizzare e semplificare il quadro normativo per l&#8217;autorizzazione di nuovi farmaci.[\/vc_column_text][vc_column_text css_animation=&#8221;fadeIn&#8221; css=&#8221;&#8221; el_id=&#8221;box3&#8243;]<\/p>\n<blockquote>\n<h5 id='box-3-l-agenzia-europea-per-i-medicinali-ema-e-la-procedura-di-autorizzazione-centralizzata-di-immissione-in-commercio'  id=\"boomdevs_11\"><strong>BOX 3<\/strong>. <strong>L&#8217;Agenzia europea per i medicinali (EMA) e la procedura di Autorizzazione centralizzata di immissione in commercio<\/strong><\/h5>\n<p>L&#8217;EMA \u00e8 stata istituita nel 1995 per armonizzare il lavoro degli organismi nazionali di regolamentazione dei farmaci esistenti. L&#8217;EMA supervisiona le autorizzazioni all&#8217;immissione in commercio concesse secondo la &#8220;procedura centralizzata&#8221; con decisione adottata dalla Commissione europea. La procedura centralizzata consente al titolare dell&#8217;autorizzazione all&#8217;immissione in commercio di commercializzare il farmaco e di metterlo a disposizione dei pazienti e degli operatori sanitari in tutta l&#8217;UE\/SEE sulla base di un&#8217;unica autorizzazione all&#8217;immissione in commercio.<\/p>\n<p>La procedura centralizzata \u00e8 obbligatoria per i prodotti derivati dalla biotecnologia (ad es. biologici), i farmaci orfani, i medicinali per uso umano che contengono un principio attivo autorizzato nell&#8217;UE dopo il 20 maggio 2004 e che sono destinati al trattamento di AIDS, cancro, disturbi neurodegenerativi o diabete.<\/p><\/blockquote>\n<p>[\/vc_column_text][vc_column_text css=&#8221;&#8221;]<strong>Il 26 aprile 2023 la Commissione europea ha adottato una proposta per una nuova direttiva e un regolamento che rivedono e sostituiscono la normativa farmaceutica generale esistente<\/strong>. In particolare, la proposta prevede un quadro normativo moderno e semplificato, con un&#8217;autorizzazione pi\u00f9 rapida dei nuovi farmaci. Secondo la proposta, l&#8217;EMA avrebbe a disposizione 180 giorni invece di 210 per condurre la sua valutazione. Per l&#8217;autorizzazione, la Commissione disporrebbe di 46 giorni anzich\u00e9 di 67. Il quadro semplificato contribuirebbe a ridurre l&#8217;attuale media di circa 400 giorni tra la presentazione e l&#8217;autorizzazione al mercato. Per la valutazione dei farmaci di maggiore interesse per la salute pubblica, l&#8217;EMA avrebbe a disposizione 150 giorni.<\/p>\n<p><strong>Altre misure presentate nella proposta includono spazi di sperimentazione normativa a sostegno dello sviluppo di farmaci innovativi e di farmaci sviluppati da PMI (consentendo una consulenza scientifica pi<\/strong><strong>\u00f9<\/strong><strong> tempestiva), trasmissione elettronica e foglietti illustrativi elettronici <\/strong>[<a href=\"#note-bibliografiche\">xxxv<\/a>]. La proposta mira anche a semplificare le regole per la sperimentazione clinica di farmaci costituiti da o contenenti organismi geneticamente modificati (OGM), in modo da facilitare la R&amp;S sugli ATMP nell&#8217;UE.<\/p>\n<p><strong>Nel gennaio 2022 <\/strong><strong>\u00e8<\/strong><strong> entrato in vigore il Regolamento sulle sperimentazioni cliniche, che mira a creare un ambiente pi<\/strong><strong>\u00f9<\/strong><strong> favorevole nell&#8217;UE per lo svolgimento di ricerche su larga scala in ambito clinico.<\/strong> In base al Regolamento, la piattaforma Sistema informativo sulle sperimentazioni cliniche (CTIS) \u00e8 stata lanciata nel gennaio 2022 per consentire agli sponsor delle sperimentazioni cliniche di presentare domande uniche e semplificate per le sperimentazioni cliniche nazionali o condotte in pi\u00f9 Paesi. Sulla base del Regolamento, la Commissione, insieme ai responsabili delle Agenzie per i medicinali e dell&#8217;EMA, ha lanciato l&#8217;iniziativa di Accelerazione delle sperimentazioni cliniche nell&#8217;UE (ACT EU) per integrare meglio la ricerca clinica nel sistema sanitario europeo attraverso dieci azioni prioritarie (fino al 2026). Inoltre, il progetto COMBINE [<a href=\"#note-bibliografiche\">xxxvi<\/a>], lanciato nel 2023, mira ad analizzare le cause alla radice del crescente numero di sfide incontrate durante la conduzione di studi clinici che prevedono la combinazione di farmaci e dispositivi medici o diagnostici in vitro.<\/p>\n<p><strong>A partire dal gennaio 2025, il Regolamento dell&#8217;UE sulle valutazioni delle tecnologie sanitarie (HTA) (adottato nel 2021) dovrebbe garantire un aumento dell&#8217;efficienza nella fase di preparazione delle decisioni nazionali sui prezzi e sui rimborsi e facilitare un accesso pi<\/strong><strong>\u00f9<\/strong><strong> rapido ai farmaci<\/strong>. Questo obiettivo sar\u00e0 raggiunto mettendo in comune la valutazione clinica dei prodotti da utilizzare nelle HTA nazionali. Entro dicembre 2024 \u00e8 prevista l&#8217;adozione di una serie di atti di esecuzione per il regolamento HTA che riguardano aspetti chiave, come la portata dei dati considerati per i parametri di input delle valutazioni cliniche congiunte dei medicinali.<\/p>\n<p><strong>Il Regolamento EHDS intende contribuire a sbloccare i dati sanitari per la ricerca e l&#8217;innovazione (uso secondario)<\/strong>. L&#8217;EHDS consentir\u00e0 a ricercatori e innovatori di accedere a cartelle cliniche anonime e pseudonimizzate di tutta l&#8217;UE. L&#8217;accesso ai dati sanitari \u00e8 un prerequisito per l&#8217;ulteriore sviluppo dell&#8217;IA. \u00c8 importante notare che l&#8217;azione proposta per migliorare la condivisione delle cartelle cliniche elettroniche mira ad affrontare la frammentazione tra gli Stati membri dell&#8217;UE.<\/p>\n<p><strong>L&#8217;uso di &#8220;evidenze reali&#8221; pu\u00f2 contribuire a snellire il processo di reclutamento dei pazienti e di raccolta dei dati per la determinazione di prezzi e rimborsi<\/strong>. Un esempio di come i dati del mondo reale possano essere applicati a livello europeo \u00e8 il Data Analysis and Real World Interrogation Network (DARWIN EU\u00ae). DARWIN EU\u00ae \u00e8 stato istituito nel 2022 dall&#8217;EMA e dalla Rete europea di regolamentazione dei medicinali come centro di coordinamento per fornire evidenze tempestive e affidabili da database sanitari reali in tutta l&#8217;UE sull&#8217;uso, la sicurezza e l&#8217;efficacia dei farmaci. Entro la fine del 2023, sedici studi [<a href=\"#note-bibliografiche\">xxxvii<\/a>]\u00a0sono stati completati nell&#8217;ambito di DARWIN.<\/p>\n<p><strong>Un&#8217;altra iniziativa allineata con l&#8217;EHDS <\/strong><strong>\u00e8<\/strong><strong> la 1+ MillionGenomes <\/strong>[<a href=\"#note-bibliografiche\">xxxviii<\/a>]\u00a0<strong>(1+MG) e la sua iniziativa di follow-up a lungo termine Beyond 1 Million Genomes (B1MG)<\/strong>. Entrambe le iniziative mirano a consentire un accesso sicuro ai dati genomici per migliorare la ricerca, l&#8217;assistenza sanitaria personalizzata e la definizione delle politiche sanitarie. B1MG si impegner\u00e0 in tal senso istituendo l&#8217;Infrastruttura europea di dati genomici entro la fine del 2026. L&#8217;infrastruttura consentirebbe alle reti nazionali di condivisione dei dati (con partner del mondo accademico e dell&#8217;industria) di collegarsi a una rete internazionale in cui i dati rimarrebbero archiviati localmente, ma accessibili in tutta Europa. Utilizzando questo strumento, scienziati e medici potranno accedere alle enormi quantit\u00e0 di dati genotipici e fenotipici collegati tra i 25 Paesi europei (Norvegia compresa) che partecipano al progetto.[\/vc_column_text][vc_column_text css_animation=&#8221;fadeIn&#8221; css=&#8221;&#8221; el_id=&#8221;box4&#8243;]<\/p>\n<blockquote>\n<h5 id='box-4-casi-di-utilizzo-dell-ia-nei-settori-sanitario-e-farmaceutico'  id=\"boomdevs_12\"><strong>BOX 4<\/strong>. Casi di utilizzo dell&#8217;IA nei settori sanitario e farmaceutico<\/h5>\n<p>L&#8217;intelligenza artificiale (IA) rivoluzioner\u00e0 e sconvolger\u00e0 il settore sanitario in modo radicale. In particolare, i casi d&#8217;uso dei cosiddetti &#8220;prodotti combinati&#8221; (prodotti terapeutici e diagnostici che combinano farmaci, dispositivi e componenti biologici) a integrazione dei sistemi di somministrazione dei farmaci con algoritmi di IA (che elaborano i dati di feedback in tempo reale) promettono di fornire terapie pi\u00f9 precise e personalizzate ai pazienti in Europa e non solo.<\/p>\n<p>La spesa annuale dell&#8217;UE per l&#8217;IA nel settore sanitario e farmaceutico \u00e8 stata stimata a 2,6 miliardi di dollari nel 2022, meno rispetto al Nord America (4,7 miliardi di dollari) e dell&#8217;Asia-Pacifico (2,3 miliardi di dollari). Nei prossimi anni la spesa globale \u00e8 destinata a crescere a un tasso annuo superiore al 40% [<a href=\"#note-bibliografiche\">xxxix<\/a>]. Sebbene la promessa dell&#8217;IA in questo campo sia solo agli inizi, l&#8217;impatto sulla vita dei pazienti \u00e8 gi\u00e0 visibile, cos\u00ec come i segni tangibili del suo enorme potenziale. Ci\u00f2 va ben oltre l&#8217;aumento della produttivit\u00e0 dei ricercatori e dei referenti sanitari (ad esempio, automatizzando attivit\u00e0 ripetitive e dispendiose in termini di tempo, come la creazione di documenti e la tenuta di registri). L&#8217;IA \u00e8 in grado di potenziare notevolmente la capacit\u00e0 degli operatori sanitari di fornire qualit\u00e0 e precisione, svolgendo compiti e ottenendo risultati che le persone da sole non potrebbero raggiungere [si veda il <a href=\"https:\/\/www.eunews.it\/rapporto-draghi-parte-b\/3-2-informatica-e-ia\/#box-1-un-progetto-per-lo-sviluppo-di-casi-d-uso-verticali-dell-ia-in-tutta-l-ue\">Box sui casi d&#8217;uso verticali dell&#8217;IA<\/a> nel <a href=\"https:\/\/www.eunews.it\/rapporto-draghi-parte-b\/digitalizzazione-e-tecnologie-avanzate\/\">capitolo sulle tecnologie digitali e avanzate<\/a>: <em>Un progetto per lo sviluppo di casi d&#8217;uso verticali dell&#8217;IA in tutta l&#8217;UE<\/em>]. Ad esempio:<\/p>\n<ul>\n<li><strong>L&#8217;IA sta gi\u00e0 facendo incredibili passi avanti nella diagnosi medica<\/strong>. L&#8217;uso dell&#8217;IA e del machine learning \u00e8 gi\u00e0 diventato una pratica medica accettata nell&#8217;interpretazione di alcuni tipi di immagini medicali [<a href=\"#note-bibliografiche\">xl<\/a>]. Il potenziale per un&#8217;ulteriore diffusione \u00e8 elevato. Ad esempio, una rete neurale addestrata (una forma complessa di machine learning) \u00e8 in grado di classificare le fratture dell&#8217;anca con il 19% di precisione in pi\u00f9 rispetto a un osservatore umano esperto in un contesto clinico. Poich\u00e9 la classificazione \u00e8 altamente determinante per il trattamento, una maggiore accuratezza porta a un trattamento migliore, a migliori risultati per i pazienti e a costi inferiori [<a href=\"#note-bibliografiche\">xli<\/a>].<\/li>\n<li><strong>L&#8217;IA pu\u00f2 essere applicata a tutto il ciclo di vita dei farmaci<\/strong>. Questo porta a una pi\u00f9 rapida scoperta di nuovi composti con potenziali applicazioni medicinali [<a href=\"#note-bibliografiche\">xlii<\/a>] e a un pi\u00f9 rapido sviluppo di farmaci attraverso sperimentazioni cliniche sull&#8217;uomo e a una migliore comprensione delle malattie (ad esempio, applicando il sequenziamento dell&#8217;intero genoma per la segmentazione dei gruppi di pazienti per il cancro al fine di indirizzare lo sviluppo di nuove terapie). L&#8217;impiego dell&#8217;IA per aiutare a curare pi\u00f9 malattie in modo pi\u00f9 rapido potrebbe liberare ulteriori risorse in aree attualmente non servite. Le iniziative imprenditoriali mirano a ridurre i tempi di scoperta che, oltre a portare pi\u00f9 velocemente i trattamenti ai pazienti, hanno il potenziale di espandere il valore del mercato farmaceutico aumentando l&#8217;effettiva protezione dei brevetti per i nuovi farmaci. I risparmi sui costi derivanti dalle applicazioni dell&#8217;IA dalla fase di scoperta a quella preclinica sono stimati al 25-50% [<a href=\"#note-bibliografiche\">xliii<\/a>]. In particolare, i guadagni di efficienza nelle sperimentazioni cliniche di fase III (la fase di R&amp;S pi\u00f9 costosa) possono determinare una riduzione dei costi di R&amp;S. Si stima un guadagno di 60-110 miliardi di dollari all&#8217;anno grazie all&#8217;utilizzo dell&#8217;IA nel settore farmaceutico e dei dispositivi medici.<\/li>\n<li><strong>L&#8217;IA generativa pu\u00f2 aiutare a personalizzare le terapie<\/strong>. Ci\u00f2 pu\u00f2 essere ottenuto, ad esempio, analizzando i dati dei pazienti e i risultati clinici per ottimizzare i piani di trattamento. La capacit\u00e0 di generare intuizioni e modelli da grandi quantit\u00e0 di dati dei pazienti dar\u00e0 vita a trattamenti pi\u00f9 personalizzati e a risultati migliori per i pazienti. Gli strumenti di IA generativa potrebbero anche rendere pi\u00f9 coerente l&#8217;assistenza ai pazienti, riducendo le deviazioni nella produzione e nella consegna dei farmaci.<\/li>\n<\/ul>\n<p>Allo stesso tempo, il miglioramento della qualit\u00e0 dell&#8217;assistenza sanitaria dovr\u00e0 essere conciliato con l&#8217;equit\u00e0 dei pazienti e con bilanci sanitari sostenibili [<a href=\"#note-bibliografiche\">xlv<\/a>]. Inoltre, saranno necessari diversi elementi chiave per promuovere i casi d&#8217;uso verticali dell&#8217;IA nei settori sanitario e farmaceutico dell&#8217;UE. I dirigenti dovranno affrontare difficili decisioni strategiche e sfide operative in un panorama inesplorato, caratterizzato da una tecnologia in rapida evoluzione e da rischi emergenti. Gli esempi includono:<\/p>\n<ul>\n<li><strong>Accesso a dati di qualit\u00e0 per addestrare gli algoritmi<\/strong>. L&#8217;IA generativa non pu\u00f2 dare risultati senza un&#8217;adeguata architettura dei dati. Le aziende dovranno costruire un livello di intelligenza in grado di comprendere aspetti quali le strutture molecolari, le operazioni cliniche e i dati dei pazienti. Sar\u00e0 necessario un approccio su pi\u00f9 fronti per creare un&#8217;infrastruttura di dati per gestire insiemi di dati interni ed esterni. Non si tratta solo di una questione tecnica. I data scientist dovranno collaborare strettamente con i leader della strategia aziendale, degli affari medici e degli aspetti legali e di rischio per stabilire le priorit\u00e0 ed eseguire le strategie. Per quanto riguarda la necessit\u00e0 di dati sui pazienti, la digitalizzazione dei sistemi sanitari \u00e8 un fattore chiave per sfruttare appieno l&#8217;EHDS. I sistemi sanitari dell&#8217;UE vengono gradualmente digitalizzati, ma c&#8217;\u00e8 ancora un grande potenziale per la completa digitalizzazione del sistema sanitario entro il 2030. Ad esempio, la percentuale di individui che accedono alle cartelle cliniche online \u00e8 passata da circa il 10% nel 2020 al 24% nel 2022. Tuttavia, vi \u00e8 un&#8217;ampia divergenza tra gli Stati membri, con la Finlandia che si avvicina all&#8217;80%, mentre la Germania si ferma al 2% nel 2022.<\/li>\n<li><strong>Quadri normativi di sostegno<\/strong>. Ci\u00f2 include strutture per l&#8217;addestramento e la convalida degli algoritmi di IA, la garanzia della sicurezza dei pazienti e il rispetto della riservatezza e della sicurezza dei dati. In effetti, i modelli di IA generativa rappresentano solo il 15% circa del lavoro di un progetto tipico. La maggior parte del lavoro consiste nell&#8217;adattare i modelli alla base di conoscenze e ai casi d&#8217;uso interni all&#8217;azienda. Ci\u00f2 \u00e8 particolarmente vero per l&#8217;industria farmaceutica, data la complessit\u00e0 dei suoi dati e l&#8217;unicit\u00e0 delle sue normative e tecnologie.<\/li>\n<li><strong>Una forza lavoro qualificata<\/strong>. La disponibilit\u00e0 di un numero sufficiente di data scientist, specialisti di IA, esperti di bioinformatica e professionisti esperti di farmaceutica e IA \u00e8 un fattore importante. Inoltre, per riuscire a implementare l&#8217;IA generativa, le aziende devono avere le competenze necessarie per integrarla in flussi di lavoro complessi per promuoverne l&#8217;adozione e l&#8217;impatto. Ad esempio, il 70% delle trasformazioni digitali pu\u00f2 fallire non a causa di problemi tecnici, ma perch\u00e9 i leader del settore sanitario hanno ignorato l&#8217;importanza di gestire il cambiamento.<\/li>\n<li><strong>R&amp;S orientata al mercato<\/strong>. Gli sforzi di cooperazione tra start-up, aziende pi\u00f9 grandi, gruppi di ricerca e fornitori di assistenza sanitaria potrebbero alimentare l&#8217;innovazione dirompente e accelerare l&#8217;adozione dell&#8217;IA. In futuro, il sostegno finanziario alle start-up e ai gruppi di ricerca attivi nella RS&amp;I dirompente o nello sviluppo di nuove applicazioni hardware specifiche nel campo della salute potrebbe essere offerto sotto forma di bandi di gara per progetti (&#8220;sfide&#8221;) nel contesto di partenariati pubblico-privato che riuniscano attori pubblici e aziende attive nel settore farmaceutico e aziende attive nel campo dell&#8217;IA.<\/li>\n<\/ul>\n<\/blockquote>\n<p>[\/vc_column_text][vc_column_text css=&#8221;&#8221;]<\/p>\n<h2 id='obiettivi-e-proposte'  id=\"boomdevs_13\">Obiettivi e proposte<\/h2>\n<p><strong>L&#8217;obiettivo generale \u00e8 mantenere ed espandere la capacit\u00e0 di R&amp;S dell&#8217;UE<\/strong>. In questo modo, le decisioni relative alle localit\u00e0 di produzione possono essere influenzate positivamente, ad esempio nel settore dei prodotti farmaceutici interessati da brevetto. Un&#8217;attenzione particolare \u00e8 rivolta ai prodotti biologici, ai prodotti orfani e ai medicinali per terapie avanzate (ATMP). Per quanto riguarda quest&#8217;ultimo gruppo \u2013 il nascente mercato degli ATMP \u2013 si persegue la leadership mondiale dell&#8217;UE nel campo della R&amp;S.<\/p>\n<p><strong>Le proposte mirano ad affrontare le cause principali che determinano l&#8217;emergente divario di competitivit\u00e0 dell&#8217;UE nel settore farmaceutico<\/strong>. Per colmare questo divario si raccomandano le seguenti azioni, anche sulla base di recenti riforme e proposte. Inoltre, le proposte 1 e 2, cos\u00ec come la 4, attireranno in particolare nuove attivit\u00e0 di R&amp;S nell&#8217;UE. Le proposte da 3 a 5 contribuiranno ad accelerare l&#8217;accesso ai mercati per i prodotti. Le proposte 7 e 8 riguardano direttamente le opzioni per un finanziamento maggiore e pi\u00f9 mirato in materia di R&amp;S. Infine, le proposte 6 e 9 mirano a promuovere la prevedibilit\u00e0 delle imprese nel lungo periodo.<\/p>\n<p>Queste proposte sono integrate da proposte provenienti da vari altri capitoli, in particolare i capitoli <a href=\"https:\/\/www.eunews.it\/rapporto-draghi-parte-b\/accelerare-linnovazione\/\">Innovazione<\/a>, <a href=\"https:\/\/www.eunews.it\/rapporto-draghi-parte-b\/sostegno-agli-investimenti\/\">Sostegno agli investimenti<\/a> e <a href=\"https:\/\/www.eunews.it\/rapporto-draghi-parte-b\/rafforzare-la-governance\/\">Governance<\/a>.[\/vc_column_text][vc_column_text css=&#8221;&#8221; el_id=&#8221;figura8&#8243;]<\/p>\n<table width=\"100%\">\n<tbody>\n<tr>\n<td colspan=\"2\" width=\"80%\">Figura 8. TABELLA RIASSUNTIVA \u2013 <strong>PROPOSTE FARMACEUTICHE<\/strong><\/td>\n<td width=\"20%\"><strong>ORIZZONTE TEMPORALE<br \/>\n<\/strong>[<a href=\"#nota1\">nota 1<\/a>]<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>1<\/td>\n<td><strong>Massimizzare l&#8217;impatto dello Spazio europeo dei dati sanitari<\/strong>, ad esempio facilitando l&#8217;accesso e la condivisione delle cartelle cliniche elettroniche, sfruttando la rete DARWIN EU\u00ae e aumentando le capacit\u00e0 di sequenziamento del genoma.<\/td>\n<td>BT\/MT<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>2<\/td>\n<td><strong>Semplificare l&#8217;impostazione e la gestione delle sperimentazioni multinazionali nell&#8217;UE<\/strong> per far s\u00ec che l&#8217;UE diventi un luogo attraente per la conduzione di attivit\u00e0 di R&amp;S clinica.<\/td>\n<td>MT<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>3<\/td>\n<td><strong>Accelerare l&#8217;accesso ai mercati<\/strong> attraverso un&#8217;azione coordinata delle agenzie del farmaco, delle autorit\u00e0 HTA e dei pagatori pubblici in materia di orientamento all&#8217;industria, prezzi e rimborsi, nonch\u00e9 di approvvigionamento.<\/td>\n<td>MT<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>4<\/td>\n<td>Fornire indicazioni chiare e tempestive sull&#8217;uso dell&#8217;IA nel ciclo di vita dei farmaci.<\/td>\n<td>MT<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>5<\/td>\n<td>Attuare rapidamente e pienamente il regolamento HTA e garantire l&#8217;assegnazione delle risorse necessarie per assicurare la realizzazione di valutazioni cliniche congiunte a partire dal 2025, con l&#8217;obiettivo di istituire un&#8217;agenzia dell&#8217;UE nel lungo termine.<\/td>\n<td>BT\/LT<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>6<\/td>\n<td>Migliorare la prevedibilit\u00e0 delle imprese attraverso un dialogo continuo e basato su dati concreti con le parti interessate per sostenere il processo decisionale dell&#8217;UE sui meccanismi di protezione dei nuovi farmaci.<\/td>\n<td>MT\/LT<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>7<\/td>\n<td>Aumentare e concentrare gli investimenti pubblici in R&amp;S nell&#8217;UE, ad esempio sostenendo una serie di hub di innovazione di livello mondiale nelle scienze della vita per i medicinali per terapie avanzate (ATMP).<\/td>\n<td>MT<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>8<\/td>\n<td>Mobilitare gli investimenti privati in R&amp;S nell&#8217;UE e rafforzare l&#8217;ambiente di sostegno.<\/td>\n<td>MT<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>9<\/td>\n<td>Sviluppare partenariati internazionali strategici per consolidare e rafforzare la posizione commerciale internazionale dell&#8217;UE nel settore farmaceutico.<\/td>\n<td>MT\/LT<\/td>\n<\/tr>\n<\/tbody>\n<\/table>\n<p>[\/vc_column_text][vc_column_text css_animation=&#8221;fadeIn&#8221; css=&#8221;&#8221; el_id=&#8221;nota1&#8243;]<\/p>\n<blockquote><p><strong>NOTA 1<\/strong>. L&#8217;orizzonte temporale \u00e8 indicativo del tempo necessario per l&#8217;attuazione della proposta. Il breve termine (BT) si riferisce a circa 1-3 anni, il medio termine (MT) a 3-5 anni, il lungo termine (LT) oltre i 5 anni.<\/p><\/blockquote>\n<p>[\/vc_column_text][vc_column_text css=&#8221;&#8221;]<\/p>\n<ul>\n<li>\n<h3 id='massimizzare-l-impatto-dello-spazio-europeo-dei-dati-sanitari-ehds'  id=\"boomdevs_14\">Massimizzare l&#8217;impatto dello Spazio europeo dei dati sanitari (EHDS).<\/h3>\n<\/li>\n<\/ul>\n<p><strong>Garantire l&#8217;attuazione ottimale del Regolamento EHDS sostenendo l&#8217;accesso e la condivisione delle cartelle cliniche elettroniche e il rafforzamento delle capacit\u00e0 degli organismi nazionali di accesso ai dati sanitari<\/strong>. Si prevede che il Regolamento inizi ad essere applicato due anni dopo la sua entrata in vigore, con un&#8217;applicazione scaglionata e una prima valutazione parziale dopo otto anni. Al fine di ottimizzarne l&#8217;attuazione, \u00e8 fondamentale mettere a disposizione risorse a breve termine per l&#8217;introduzione dei requisiti e degli standard dell&#8217;UE nelle cartelle cliniche elettroniche a livello nazionale. Ci\u00f2 \u00e8 importante soprattutto per consentire l&#8217;erogazione transfrontaliera dell&#8217;assistenza sanitaria e il diritto dei pazienti di accedere ai propri dati sanitari in un formato strutturato e interoperabile. Gli investimenti del Fondo di coesione dell&#8217;UE possono essere impiegati, integrando i consistenti investimenti nella digitalizzazione del sistema sanitario nell&#8217;ambito del Dispositivo per la ripresa e la resilienza (RRF) e del programma EU4Health. Gli organismi nazionali per l&#8217;accesso ai dati sanitari hanno un ruolo centrale, in quanto hanno il compito di decidere sulle richieste di accesso ai dati. Il loro corretto funzionamento sar\u00e0 fondamentale per l&#8217;attuazione complessiva del Regolamento EHDS. Dovranno essere garantiti il chiarimento e il coordinamento a livello nazionale dei meccanismi di non partecipazione.<\/p>\n<p><strong>Fare leva sui dati sanitari esistenti per il processo decisionale normativo, politico e clinico, intensificando la standardizzazione dei dati sanitari preesistenti<\/strong>. Nel periodo che precede la piena applicazione del Regolamento EHDS, sar\u00e0 necessario continuare e aumentare gli sforzi per standardizzare le fonti di dati esistenti verso un modello di dati comune, sulla base del lavoro avviato dallo European Health Data Evidence Network (EHDEN), che si concluder\u00e0 a ottobre 2024. L&#8217;iniziativa pu\u00f2 essere istituita come un nuovo partenariato pubblico-privato, con l&#8217;obiettivo di lavorare in pieno allineamento (compatibilit\u00e0 con il futuro) con l&#8217;EHDS. Grazie a questo lavoro, i dati sanitari standardizzati saranno sfruttati per generare evidenze per il processo decisionale normativo, politico e clinico.<\/p>\n<p><strong>Sfruttare la rete DARWIN EU\u00ae per generare evidenze per l&#8217;innovazione nello sviluppo dei farmaci e per le decisioni politiche e cliniche supportate dall&#8217;uso dell&#8217;IA<\/strong>. Le competenze e l&#8217;esperienza esistenti devono essere orientate alla generazione di prove &#8220;reali&#8221; attraverso la conduzione di studi non interventistici che attingano al catalogo di fonti di dati esistenti per espandere le attivit\u00e0 basandosi su fonti di dati aggiuntive negli Stati membri rese disponibili dall&#8217;EHDS. L&#8217;IA ha un enorme potenziale per accelerare la gestione e l&#8217;analisi dei dati sanitari a questo scopo.<\/p>\n<p><strong>Aumentare ulteriormente le capacit<\/strong><strong>\u00e0<\/strong><strong> di sequenziamento del genoma nell&#8217;UE e presentare un piano strategico per il periodo successivo al 2026<\/strong>. Sulla base dell&#8217;iniziativa europea 1+ Million Genomes (1+MG) e a complemento di Beyond 1 Million Genomes (B1MG), \u00e8 necessario continuare a rafforzare l&#8217;infrastruttura per il sequenziamento dell&#8217;intero genoma, anche per migliorare la condivisione transfrontaliera dei dati nell&#8217;ambito dell&#8217;EHDS. Quest&#8217;azione, da istituire nell&#8217;ambito di un partenariato pubblico-privato, dovrebbe basarsi sull&#8217;Infrastruttura europea di dati genomici, realizzata da un progetto che si concluder\u00e0 entro il 2026.<\/p>\n<h3 id='semplificare-l-impostazione-e-la-gestione-delle-sperimentazioni-multinazionali-nell-ue'  id=\"boomdevs_15\">Semplificare l&#8217;impostazione e la gestione delle sperimentazioni multinazionali nell&#8217;UE.<\/h3>\n<p><strong>Stabilire regole per affrontare le sfide delle sperimentazioni che combinano farmaci con dispositivi medici e l&#8217;applicazione dell&#8217;IA<\/strong>. Questo potrebbe seguire l&#8217;esempio delle recenti proposte di revisione delle norme sull&#8217;uso degli organismi geneticamente modificati (OGM) nelle sperimentazioni cliniche sull&#8217;uomo.<\/p>\n<p><strong>Introdurre meccanismi di coordinamento rafforzati tra i comitati etici nazionali e un comitato decisionale vincolante a livello europeo <\/strong>per l&#8217;autorizzazione delle sperimentazioni cliniche multinazionali. Ci\u00f2 faciliterebbe la fase di avvio di nuove sperimentazioni cliniche.<\/p>\n<p><strong>Introdurre modelli in uso per le sperimentazioni<\/strong>, in particolare per l&#8217;interazione tra gli sponsor della sperimentazione e gli istituti partecipanti alla sperimentazione (siti), come i moduli di idoneit\u00e0. <strong>Incentivare l&#8217;implementazione di modelli <\/strong>(compresi quelli gi\u00e0 esistenti) come condizione per l&#8217;ottenimento di finanziamenti pubblici per le sperimentazioni cliniche. Inoltre, fornire un sostegno a livello europeo a sperimentazioni cliniche multinazionali e non commerciali pu\u00f2 contribuire non solo a risolvere le carenze del mercato (ad esempio, la mancanza di incentivi economici per il reimpiego di farmaci non coperti da brevetto), ma anche a consolidare le competenze e le capacit\u00e0 all&#8217;interno dell&#8217;UE, con potenziali effetti di ricaduta sulla competitivit\u00e0 dell&#8217;UE.<\/p>\n<h3 id='accelerare-l-accesso-ai-mercati-attraverso-un-azione-coordinata-delle-agenzie-del-farmaco-delle-autorit\u00e0-hta-e-dei-pagatori-pubblici-al-fine-di-emanare-linee-guida-sulle-evidenze-cliniche-richieste-all-industria-e-di-cooperare-in-materia-di-prezzi-e-rimborsi-nonch\u00e9-di-approvvigionamento'  id=\"boomdevs_16\">Accelerare l&#8217;accesso ai mercati attraverso un&#8217;azione coordinata delle agenzie del farmaco, delle autorit\u00e0 HTA e dei pagatori pubblici, al fine di emanare linee guida sulle evidenze cliniche richieste all&#8217;industria e di cooperare in materia di prezzi e rimborsi, nonch\u00e9 di approvvigionamento.<\/h3>\n<p><strong>Razionalizzare le linee guida per l&#8217;industria sui bisogni medici non soddisfatti, la progettazione di studi clinici e l&#8217;uso di evidenze del mondo reale tra le agenzie nazionali per la medicina, gli organismi nazionali per l&#8217;HTA e le autorit<\/strong><strong>\u00e0<\/strong><strong> per la determinazione di prezzi e rimborsi<\/strong>. In generale, l&#8217;interazione tra le agenzie nazionali per i medicinali e altri attori nazionali rilevanti dovrebbe essere intensificata in modo strutturato. Ci\u00f2 \u00e8 tanto pi\u00f9 importante in quanto le decisioni sulla localizzazione delle attivit\u00e0 di R&amp;S, come le sperimentazioni cliniche di fase III con trattamenti cronici (uso ripetuto), possono essere in parte governate dalla probabilit\u00e0 di una successiva copertura dei farmaci da parte dei pagatori pubblici locali. In generale, si registra una tendenza a una crescente integrazione dell&#8217;intera catena del valore, a partire dalla R&amp;S.<\/p>\n<p><strong>Superare i problemi di coordinamento tra Paesi nel settore dei prezzi e dei rimborsi<\/strong>. Gli Stati membri dovrebbero aderire maggiormente ai principi di determinazione dei prezzi stabiliti in precedenza nell&#8217;ambito della collaborazione EURIPID [<a href=\"#note-bibliografiche\">xlvi<\/a>]\u00a0e intensificare le iniziative transnazionali per negoziare congiuntamente i prezzi (e i rimborsi) di farmaci specifici. Ulteriori azioni includono la necessit\u00e0 di valutare la possibilit\u00e0 di ampliare l&#8217;ambito degli appalti congiunti dell&#8217;UE per includere i trattamenti al di l\u00e0 di quelli in risposta alle minacce sanitarie transfrontaliere. Dato l&#8217;elevato grado di condivisione dei costi dei farmaci da parte dei pagatori pubblici nell&#8217;UE, esistono compromessi tra la stimolazione dell&#8217;innovazione, la sostenibilit\u00e0 fiscale e l&#8217;accesso a prezzi accessibili per i pazienti. Le azioni possono basarsi sull&#8217;esperienza e sulle competenze acquisite nella Rete delle autorit\u00e0 competenti in materia di fissazione dei prezzi e di rimborso (NCAPR), nonch\u00e9 sugli approcci collaborativi tra Paesi (come Beneluxa).<\/p>\n<p><strong>Utilizzare criteri di aggiudicazione nelle gare d&#8217;appalto pubbliche come la sicurezza dell&#8217;approvvigionamento e la produzione nell&#8217;UE\/SEE o nei Paesi con cui l&#8217;UE ha concluso un accordo sugli appalti pubblici per promuovere la competitivit<\/strong><strong>\u00e0<\/strong><strong> dell&#8217;UE nel settore farmaceutico<\/strong>. Questa azione pu\u00f2 basarsi su strumenti che possono gi\u00e0 essere utilizzati in relazione alla disponibilit\u00e0 di farmaci essenziali, in particolare l&#8217;uso di criteri di aggiudicazione nelle gare d&#8217;appalto pubbliche, come la sicurezza dell&#8217;approvvigionamento e della produzione nell&#8217;UE\/SEE o nei Paesi con cui l&#8217;UE ha concluso un accordo sugli appalti pubblici <a href=\"#note-bibliografiche\">[xlvii].<\/a><\/p>\n<h4 id='fornire-indicazioni-chiare-e-tempestive-sull-uso-dell-ia-nel-ciclo-di-vita-dei-farmaci'  id=\"boomdevs_17\">Fornire indicazioni chiare e tempestive sull&#8217;uso dell&#8217;IA nel ciclo di vita dei farmaci.<\/h4>\n<p>Le linee guida vengono gradualmente diffuse fino al 2027 dall&#8217;EMA e dalle agenzie nazionali del farmaco, nell&#8217;ambito del proprio programma di lavoro sull&#8217;IA. Inoltre, dovr\u00e0 massimizzare le possibilit\u00e0 offerte dal prossimo Regolamento EHDS e dalla recente Legge sull&#8217;AI. Ci\u00f2 dovrebbe riguardare l&#8217;analisi dei dati clinici &#8220;grezzi&#8221; trasmessi all&#8217;EMA dall&#8217;industria, come previsto dalle attuali proposte, nonch\u00e9 i dati raccolti a fini di farmacovigilanza. L&#8217;apertura dell&#8217;uso secondario dei dati sanitari a fini di ricerca ha un potenziale particolare per l&#8217;ancoraggio delle attivit\u00e0 di R&amp;S all&#8217;interno dell&#8217;UE. L&#8217;orientamento pu\u00f2 anche basarsi sull&#8217;esperienza acquisita attraverso la rete DARWIN EU\u00ae (cfr. proposta 1).<\/p>\n<h3 id='attuare-rapidamente-e-pienamente-il-regolamento-hta-e-garantire-l-assegnazione-delle-risorse-necessarie-per-assicurare-la-realizzazione-di-valutazioni-cliniche-congiunte-a-partire-dal-2025-con-l-obiettivo-di-istituire-un-agenzia-dell-ue-nel-lungo-termine'  id=\"boomdevs_18\">Attuare rapidamente e pienamente il regolamento HTA e garantire l&#8217;assegnazione delle risorse necessarie per assicurare la realizzazione di valutazioni cliniche congiunte a partire dal 2025, con l&#8217;obiettivo di istituire un&#8217;agenzia dell&#8217;UE nel lungo termine.<\/h3>\n<p>Il Regolamento HTA ha il potenziale per migliorare l&#8217;efficienza nell&#8217;adozione dei farmaci da parte dei sistemi sanitari dopo la loro autorizzazione all&#8217;immissione in commercio. Per raggiungere questo obiettivo dovranno essere messe a disposizione ingenti risorse. In particolare, per garantire il successo dell&#8217;attuazione delle valutazioni cliniche congiunte \u00e8 necessario liberare un numero sufficiente di personale esperto degli organismi HTA nazionali e dei servizi della Commissione, nonch\u00e9 un finanziamento adeguato a livello europeo per gli organismi HTA. Queste valutazioni inizieranno a partire dal gennaio 2025 per i medicinali con nuove sostanze attive per il trattamento del cancro e per i medicinali per terapie avanzate. Si potrebbero prendere in considerazione modelli che consentano il recupero dei costi delle attivit\u00e0 di HTA a livello europeo attraverso tariffe industriali. Ci\u00f2 potrebbe includere la creazione di una struttura dedicata, seguendo l&#8217;esempio delle agenzie HTA a livello nazionale che sono a pagamento.<\/p>\n<h3 id='migliorare-la-prevedibilit\u00e0-delle-imprese-attraverso-un-dialogo-continuo-e-basato-su-dati-concreti-con-le-parti-interessate-per-sostenere-il-processo-decisionale-dell-ue-sui-meccanismi-di-protezione-dei-nuovi-farmaci'  id=\"boomdevs_19\">Migliorare la prevedibilit\u00e0 delle imprese attraverso un dialogo continuo e basato su dati concreti con le parti interessate per sostenere il processo decisionale dell&#8217;UE sui meccanismi di protezione dei nuovi farmaci.<\/h3>\n<p>L&#8217;UE vanta un quadro solido e trasparente per la protezione della propriet\u00e0 intellettuale, anche attraverso regimi di protezione regolamentari. La propriet\u00e0 intellettuale \u00e8 il motore principale dell&#8217;innovazione medica a livello globale. Dati i lunghi tempi di sviluppo dei farmaci, \u00e8 necessaria una stabilit\u00e0 negli incentivi offerti da questo quadro. Allo stesso tempo, i mercati farmaceutici sono dinamici, guidati dagli sviluppi scientifici. Il loro funzionamento competitivo si evolve in parallelo, il che implica la possibilit\u00e0 di modifiche future a questo quadro.<\/p>\n<p><strong>Per migliorare la trasparenza delle motivazioni a lungo termine dell&#8217;azione politica dell&#8217;UE, quest&#8217;ultima dovrebbe sviluppare, pubblicizzare e aggiornare costantemente un modello standard che catturi gli impatti principali dell&#8217;azione normativa dell&#8217;UE in termini di innovazione e accesso dei pazienti<\/strong>. L&#8217;ispirazione pu\u00f2 venire dall&#8217;esperienza statunitense e dal recente Congressional Budget Office Model of New Drug Development. In questo modo, insieme al coinvolgimento continuo delle parti interessate, i futuri sviluppi dell&#8217;acquis farmaceutico dell&#8217;UE vengono posti su una solida base.<\/p>\n<h3 id='aumentare-e-concentrare-gli-investimenti-pubblici-in-r-s-nell-ue'  id=\"boomdevs_20\">Aumentare e concentrare gli investimenti pubblici in R&amp;S nell&#8217;UE.<\/h3>\n<p><strong>Concentrare i finanziamenti dell&#8217;UE sullo sviluppo di un numero limitato di hub di innovazione di livello mondiale nelle scienze della vita per i medicinali per terapie avanzate (ATMP)<\/strong>. Si possono trarre lezioni dall&#8217;esempio del California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) come modello per la creazione di un istituto leader nell&#8217;UE dedicato al progresso della terapia con cellule staminali. Fondato nel 2004, con un budget annuale di 423 milioni di dollari (anno fiscale 2022-2023), il CIRM finanzia sperimentazioni cliniche, offre formazione e ospita gruppi di lavoro per consigliare i ricercatori su come accelerare lo sviluppo di terapie. Ad oggi, pi\u00f9 di 50 start-up hanno origine da progetti di ricerca finanziati dal CIRM. Le caratteristiche uniche del CIRM, oltre alla sua particolare attenzione allo sviluppo di terapie a base di cellule staminali, comprendono l&#8217;esplicito mandato di finanziare infrastrutture (l\u2019Alpha Clinics Network) e il coinvolgimento di enti regolatori e pagatori nelle sue attivit\u00e0. Nell&#8217;UE sono nate iniziative promettenti, come il Centro di terapia genica e cellulare istituito presso l&#8217;ospedale Charit\u00e9 di Berlino. Occorre individuare in tutta l&#8217;UE un maggior numero di centri di eccellenza e di innovazione nelle scienze della vita e consolidarli con il sostegno pubblico dell&#8217;UE, in linea con la Piattaforma per le tecnologie strategiche per l&#8217;Europa (STEP) per le biotecnologie [si veda il <a href=\"https:\/\/www.eunews.it\/rapporto-draghi-parte-b\/accelerare-linnovazione\/\">capitolo sull&#8217;innovazione<\/a> di questo documento].<\/p>\n<p><strong>Espandere, consolidare e integrare i registri delle malattie istituiti nell&#8217;ambito delle Reti di riferimento europee (ERN)<\/strong>. Le ERN sono state istituite per la prima volta nel 2017 come reti virtuali che coinvolgono gli operatori sanitari di tutta Europa. Il loro scopo \u00e8 quello di facilitare le discussioni su malattie e condizioni complesse o rare che richiedono trattamenti altamente specializzati, conoscenze e risorse concentrate. Le ERN sono coinvolte nella gestione di grandi studi clinici multicentrici, con particolare attenzione alle malattie rare e alle aree di nicchia del know-how scientifico. Un esempio rilevante \u00e8 il gruppo di lavoro sulle cellule staminali e la terapia genica istituito nell&#8217;ambito della RITA \u2013 l&#8217;ERN che si occupa di pazienti con disturbi immunologici rari. Il finanziamento di base per le ERN attinge al programma EU4Health (le sovvenzioni ammontano a 7,8, 11,2 e 77,2 milioni di euro nell&#8217;ambito del programma di lavoro rispettivamente negli anni 2021, 2022 e 2023). L&#8217;azione volta a rafforzare l&#8217;utilizzabilit\u00e0 dei dati dei pazienti raccolti nell&#8217;ambito degli ERN, nonch\u00e9 l&#8217;integrazione con l&#8217;EHDS, probabilmente favorir\u00e0 la ricerca e lo sviluppo di farmaci orfani nell&#8217;UE.<\/p>\n<h3 id='mobilitare-gli-investimenti-privati-in-r-s-nell-ue-e-rafforzare-l-ambiente-di-sostegno'  id=\"boomdevs_21\">Mobilitare gli investimenti privati in R&amp;S nell&#8217;UE e rafforzare l&#8217;ambiente di sostegno.<\/h3>\n<p><strong>In linea con la proposta contenuta nel <a href=\"https:\/\/www.eunews.it\/rapporto-draghi-parte-b\/accelerare-linnovazione\/\">capitolo sull&#8217;innovazione<\/a>, si raccomanda di aumentare il bilancio del Fondo europeo per gli investimenti (FEI) per migliorare l&#8217;ecosistema del capitale di rischio dell&#8217;UE<\/strong>. Per i prodotti farmaceutici, in particolare, si potrebbe sfruttare l&#8217;esperienza acquisita con l&#8217;attuale programma di debito di rischio per le PMI e le imprese a media capitalizzazione con un&#8217;attenzione specifica alle scienze della vita.<\/p>\n<p><strong>Inoltre, in linea con la proposta contenuta nel <a href=\"https:\/\/www.eunews.it\/rapporto-draghi-parte-b\/sostegno-agli-investimenti\/\">capitolo Sostegno agli investimenti<\/a>, il programma InvestEU potrebbe finanziare investimenti a pi<\/strong><strong>\u00f9<\/strong><strong> alto rischio e a maggiore scalabilit<\/strong><strong>\u00e0<\/strong>. Ci\u00f2 \u00e8 in linea con la possibilit\u00e0 che la BEI attinga a capitali di crescita in fase avanzata nell&#8217;ambito della European Tech Champions Initiative (ETCI), lanciata nel febbraio 2023. In questo modo si affronterebbe il fatto che, accanto a un finanziamento di private equity complessivamente pi\u00f9 basso per le biotecnologie nell&#8217;UE rispetto agli Stati Uniti, le dimensioni medie delle operazioni sono segnalate come significativamente inferiori.<\/p>\n<h3 id='sviluppare-partenariati-internazionali-strategici-per-consolidare-e-rafforzare-la-posizione-commerciale-internazionale-dell-ue-nel-settore-farmaceutico'  id=\"boomdevs_22\">Sviluppare partenariati internazionali strategici per consolidare e rafforzare la posizione commerciale internazionale dell&#8217;UE nel settore farmaceutico.<\/h3>\n<p>Le misure adottate per rafforzare la resilienza delle catene di approvvigionamento farmaceutico nell&#8217;UE si concentrano sull&#8217;attenuazione delle carenze di farmaci critici, la maggior parte dei quali non \u00e8 coperta da brevetto. Tuttavia, tali misure hanno anche il potenziale per aumentare la competitivit\u00e0 complessiva dell&#8217;industria. Ci\u00f2 riguarda in particolare la produzione di biologici nell&#8217;UE, in quanto le aziende che lanciano i biologici con brevetto lanciano sempre pi\u00f9 spesso anche i biosimilari. I possibili effetti negativi indiretti di tali misure sulla posizione commerciale dell&#8217;UE possono essere ridotti al minimo integrandoli con la diversificazione degli scambi. Ci\u00f2 potrebbe comprendere la cooperazione internazionale al fine di rafforzare l&#8217;autonomia della resilienza dell&#8217;approvvigionamento, in particolare attraverso la diversificazione delle catene di approvvigionamento e lo sviluppo di nuovi siti produttivi in regioni strategiche al di fuori dell&#8217;UE, il rafforzamento delle fonti di approvvigionamento esistenti, lo sviluppo di partenariati strategici con partner internazionali e l&#8217;ottimizzazione degli accordi commerciali. L\u2019Alleanza per i medicinali critici riunisce membri dell&#8217;UE ed extra-UE per affrontare queste sfide e trovare soluzioni per rafforzare le catene globali di approvvigionamento dei farmaci. Si sta procedendo anche in altre sedi.[\/vc_column_text][vc_empty_space height=&#8221;64px&#8221;][vc_column_text css=&#8221;&#8221;]<\/p>\n<blockquote id=\"tabella-abbreviazioni\">\n<h2 id='tabella-delle-abbreviazioni'  id=\"boomdevs_23\">Tabella delle Abbreviazioni<\/h2>\n<table width=\"100%\">\n<tbody>\n<tr>\n<td width=\"20%\">1+MG<\/td>\n<td width=\"80%\">1+ Million Genomes<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>ACT EU<\/td>\n<td>Accelerazione delle sperimentazioni cliniche nell&#8217;UE<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>API<\/td>\n<td>Principio attivo<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>ATMP<\/td>\n<td>Medicinale per terapia avanzata<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>B1MG<\/td>\n<td>Beyond 1 Million Genomes<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>BARDA<\/td>\n<td>Agenzia per la ricerca e lo sviluppo avanzati in campo biomedico<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>BEI<\/td>\n<td>Banca europea per gli investimenti<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>CAGR<\/td>\n<td>Tasso di crescita annuo composto<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>CIRM<\/td>\n<td>California Institute for Regenerative Medicine<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>CTIS<\/td>\n<td>Sistema informativo sulle sperimentazioni cliniche<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>DARWIN EU\u00ae<\/td>\n<td>Data Analysis and Real World Interrogation Network<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>EHDEN<\/td>\n<td>European Health Data Evidence Network<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>EHDS<\/td>\n<td>Spazio Europeo dei Dati Sanitari<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>EMA<\/td>\n<td>Agenzia europea per i medicinali<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>ERN<\/td>\n<td>Rete di riferimento europea<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>ETCI<\/td>\n<td>European Tech Champions Initiative<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>FDA<\/td>\n<td>Food and Drug Administration<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>GBARD<\/td>\n<td>Stanziamenti pubblici per la ricerca e lo sviluppo<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>GDPR<\/td>\n<td>Regolamento generale sulla protezione dei dati<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>HERA<\/td>\n<td>Autorit\u00e0 europea per la preparazione e la risposta alle emergenze sanitarie<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>HTA<\/td>\n<td>Valutazione delle tecnologie sanitarie<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>IA<\/td>\n<td>Intelligenza artificiale<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>INSERM<\/td>\n<td>Istituto nazionale per la sanit\u00e0 e la ricerca medica<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>NCAPR<\/td>\n<td>Rete delle autorit\u00e0 competenti in materia di fissazione dei prezzi e di rimborso<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>NIH<\/td>\n<td>National Institute of Health<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>OGM<\/td>\n<td>Organismo geneticamente modificato<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>P&amp;R<\/td>\n<td>Determinazione di prezzi e rimborsi<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>R&amp;S<\/td>\n<td>Ricerca e sviluppo<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>RRF<\/td>\n<td>Dispositivo per la ripresa e la resilienza<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>STEP<\/td>\n<td>Piattaforma per le tecnologie strategiche per l&#8217;Europa<\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td>TFEU<\/td>\n<td>Trattato sul funzionamento dell\u2019Unione europea<\/td>\n<\/tr>\n<\/tbody>\n<\/table>\n<\/blockquote>\n<p>[\/vc_column_text][vc_empty_space][vc_column_text css=&#8221;&#8221;]<\/p>\n<blockquote id=\"note-bibliografiche\">\n<h2 id='note-bibliografiche'  id=\"boomdevs_24\" class=\"no-number\"><strong>Note bibliografiche<\/strong><\/h2>\n<ol type=\"i\">\n<li>Commissione europea (CCR), <a href=\"https:\/\/iri.jrc.ec.europa.eu\/scoreboard\/2023-eu-industrial-rd-investment-scoreboard\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">The 2023 EU Industrial <\/a><a href=\"https:\/\/iri.jrc.ec.europa.eu\/scoreboard\/2023-eu-industrial-rd-investment-scoreboard\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">R&amp;D Investment Scoreboard<\/a>, Allegato dati, 2023.<\/li>\n<li>IQVIA, <a href=\"https:\/\/www.iqvia.com\/insights\/the-iqvia-institute\/reports-and-publications\/reports\/the-global-use-of-medicines-2023\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">The Global Use of Medicines<\/a> 2023, 2023.<\/li>\n<li>Commissione europea, Eurostat, <a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/eurostat\/databrowser\/view\/nama_10_a64__custom_9452905\/default\/table?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">National accounts <\/a><a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/eurostat\/databrowser\/view\/nama_10_a64__custom_9452905\/default\/table?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">aggregates by industry (up to NACE A*64) (online data <\/a>\u00a0<a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/eurostat\/databrowser\/view\/nama_10_a64__custom_9452905\/default\/table?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">code: nama_10_a64)<\/a>, consultato il data 19 luglio 2024.<\/li>\n<li>Commissione europea, Eurostat, <a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/eurostat\/statistics-explained\/index.php?title=International_trade_in_medicinal_and_pharmaceutical_products&amp;Increasing_share_in_total_trade\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">International trade in medicinal <\/a><a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/eurostat\/statistics-explained\/index.php?title=International_trade_in_medicinal_and_pharmaceutical_products&amp;Increasing_share_in_total_trade\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">and pharmaceutical products<\/a>, consultato il 31 maggio 2024.<\/li>\n<li>Commissione europea, Eurostat, <a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/eurostat\/databrowser\/view\/lfsq_egan22d__custom_11241527\/default\/table?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Employment by sex, <\/a><a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/eurostat\/databrowser\/view\/lfsq_egan22d__custom_11241527\/default\/table?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">age and detailed economic activity (from 2008 onwards, <\/a><a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/eurostat\/databrowser\/view\/lfsq_egan22d__custom_11241527\/default\/table?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">NACE Rev. 2 two digit level) &#8211; 1 000 (Online data <\/a>\u00a0<a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/eurostat\/databrowser\/view\/lfsq_egan22d__custom_11241527\/default\/table?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">code: lfsq_egan22d)<\/a>, consultato il 31 maggio 2024.<\/li>\n<li>PWC e la Federazione europea delle associazioni delle industrie farmaceutiche (EFPIA), <a href=\"https:\/\/www.efpia.eu\/media\/412939\/efpia-economic-societal-footprint-industry-final-report-250619.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Economic and societal footprint of <\/a><a href=\"https:\/\/www.efpia.eu\/media\/412939\/efpia-economic-societal-footprint-industry-final-report-250619.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">the pharmaceutical industry in Europe<\/a>, 2019, p.6 (figura 2).<\/li>\n<li>EFPIA, <a href=\"https:\/\/efpia.eu\/media\/2rxdkn43\/the-pharmaceutical-industry-in-figures-2024.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">The Pharmaceutical Industry in Figures<\/a>, 2024, p. 7.<\/li>\n<li>EFPIA, <a href=\"https:\/\/www.efpia.eu\/news-events\/the-efpia-view\/blog-articles\/eu-strategic-resilience-in-pharmaceuticals-global-value-chains-and-innovation\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">EU strategic resilience in pharmaceuticals: <\/a><a href=\"https:\/\/www.efpia.eu\/news-events\/the-efpia-view\/blog-articles\/eu-strategic-resilience-in-pharmaceuticals-global-value-chains-and-innovation\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">global value chains and innovation<\/a>, 2020.<\/li>\n<li>European Centre for International Political Economy (ECIPE), <a href=\"https:\/\/www.efpia.eu\/media\/554792\/key-trade-data-points-on-the-eu27-pharmaceutical-supply-chain.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Key Trade Data Points on the <\/a><a href=\"https:\/\/www.efpia.eu\/media\/554792\/key-trade-data-points-on-the-eu27-pharmaceutical-supply-chain.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">EU27 Pharmaceutical Supply Chain<\/a>, 2020.<\/li>\n<li>IQVIA, <a href=\"https:\/\/www.iqvia.com\/solutions\/commercialization\/brand-strategy-and-management\/market-measurement\/midas\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">IQVIA Midas\u00ae quarterly volume sales data for period 2012-<\/a> <a href=\"https:\/\/www.iqvia.com\/solutions\/commercialization\/brand-strategy-and-management\/market-measurement\/midas\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">2022<\/a> (dati proprietari forniti dalla Commissione europea).<\/li>\n<li>Idem.<\/li>\n<li>IQVIA, <a href=\"https:\/\/www.iqvia.com\/blogs\/2023\/04\/piping-hot-a-look-at-the-state-of-cell-gene-and-rna-therapies-in-early-2023\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Piping Hot:<\/a><a href=\"https:\/\/www.iqvia.com\/blogs\/2023\/04\/piping-hot-a-look-at-the-state-of-cell-gene-and-rna-therapies-in-early-2023\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\"> A look at the state of cell, gene <\/a><a href=\"https:\/\/www.iqvia.com\/blogs\/2023\/04\/piping-hot-a-look-at-the-state-of-cell-gene-and-rna-therapies-in-early-2023\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">and RNA therapies in early 2023<\/a>, 2023.<\/li>\n<li>Commissione europea, Eurostat, <a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/eurostat\/databrowser\/view\/GBA_NABSFIN07__custom_9887161\/default\/table?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">GBARD by<\/a> <a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/eurostat\/databrowser\/view\/GBA_NABSFIN07__custom_9887161\/default\/table?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">socioeconomic objectives (NABS 2007), (Online data <\/a><a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/eurostat\/databrowser\/view\/GBA_NABSFIN07__custom_9887161\/default\/table?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">code:gba_nabsfin07)<\/a>, consultato il 31 maggio 2024.<\/li>\n<li>Commissione europea, Eurostat, <a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/eurostat\/databrowser\/view\/rd_e_gerdfund__custom_12024048\/default\/table?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">GERD by sector of<\/a> <a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/eurostat\/databrowser\/view\/rd_e_gerdfund__custom_12024048\/default\/table?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">performance and source of funds\u00b4 (online data code: <\/a><a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/eurostat\/databrowser\/view\/rd_e_gerdfund__custom_12024048\/default\/table?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">rd_e_gerdfund)<\/a>, consultato il 31 maggio 2024.<\/li>\n<li>Diao, Y. et al., `<a href=\"https:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/pmc\/articles\/PMC6927264\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Unlocking Access To Novel Medicines In <\/a><a href=\"https:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/pmc\/articles\/PMC6927264\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">China-A Review From A Health System Perspective<\/a>\u00b4, Risk Management and Healthcare Policy, (12), 2019.<\/li>\n<li>Commissione europea, Eurostat, <a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/eurostat\/databrowser\/view\/GBA_NABSFIN07__custom_9887161\/default\/table?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">GBARD by<\/a> <a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/eurostat\/databrowser\/view\/GBA_NABSFIN07__custom_9887161\/default\/table?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">socioeconomic objectives (NABS 2007) (online data <\/a><a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/eurostat\/databrowser\/view\/GBA_NABSFIN07__custom_9887161\/default\/table?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">code: gba_nabsfin07)<\/a>, consultato il 31 maggio 2024.<\/li>\n<li>Idem.<\/li>\n<li>Ge, Q. et al., \u201c<a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/d41573-024-00079-3\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Development of Chinese innovative drugs in the USA<\/a>\u201d, nature reviews drug discovery biobusiness briefs, 8 maggio 2024.<\/li>\n<li>Gong, J. et al., \u201c<a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/d41573-023-00074-0\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Bridging the gap between innovation and <\/a><a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/d41573-023-00074-0\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">later-stage financing for biotech in Europe<\/a>\u201d, nature reviews drug discovery biobusiness briefs, 5 settembre 2023.<\/li>\n<li>IQVIA, <a href=\"https:\/\/www.iqvia.com\/insights\/the-iqvia-institute\/reports-and-publications\/reports\/emerging-biopharma-contribution-to-innovation\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Emerging Biopharma\u2019s Contribution to Innovation<\/a>, 2022.<\/li>\n<li>OCSE, <a href=\"https:\/\/stats.oecd.org\/Index.aspx?DataSetCode=BERD_COST\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">BERD by industry<\/a>, consultato il 31 maggio 2024.<\/li>\n<li>EFPIA, op. cit., 2024.<\/li>\n<li>Piovesan, L. et al., \u201c<a href=\"https:\/\/www.annales.org\/ri\/2023\/ri-novembre-2023\/2023-11-10.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Challenges and Opportunities in <\/a><a href=\"https:\/\/www.annales.org\/ri\/2023\/ri-novembre-2023\/2023-11-10.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Biotherapies and Bioproduction \u2013 an EIB Investment<\/a> <a href=\"https:\/\/www.annales.org\/ri\/2023\/ri-novembre-2023\/2023-11-10.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Perspective<\/a>\u201d, R\u00e9alit\u00e9s Industrielles, novembre 2023.<\/li>\n<li>Charles Rivers Associates, <a href=\"https:\/\/www.efpia.eu\/media\/676753\/cra-efpia-investment-location-final-report.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Factors affecting the location <\/a><a href=\"https:\/\/www.efpia.eu\/media\/676753\/cra-efpia-investment-location-final-report.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">of biopharmaceutical investments and implications <\/a><a href=\"https:\/\/www.efpia.eu\/media\/676753\/cra-efpia-investment-location-final-report.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">for European policy priorities<\/a>, 2022, p. 58.<\/li>\n<li>EFPIA, op cit., 2024.<\/li>\n<li>Commissione europea, Centro comune di ricerca, <a href=\"https:\/\/iri.jrc.ec.europa.eu\/scoreboard\/2023-eu-industrial-rd-investment-scoreboard\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">The 2023 EU <\/a><a href=\"https:\/\/iri.jrc.ec.europa.eu\/scoreboard\/2023-eu-industrial-rd-investment-scoreboard\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Industrial R&amp;D Investment Scoreboard<\/a>, allegato dati, 2023.<\/li>\n<li>Defever, F., \u201c<a href=\"https:\/\/www.sciencedirect.com\/science\/article\/pii\/S0166046206000524\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Functional fragmentation and the location of<\/a> <a href=\"https:\/\/www.sciencedirect.com\/science\/article\/pii\/S0166046206000524\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">multinational firms in the enlarged Europe<\/a>\u201d, Regional Science and Urban Economics, Volume 36, Issue 5, settembre 2006.<\/li>\n<li>Piovesan, L. et al., op. cit., 2023.<\/li>\n<li>Centre for Innovation in Regulatory Science (CIRS), <a href=\"https:\/\/www.cirsci.org\/publications\/cirs-rd-briefing-88-new-drug-approvals-in-six-major-authorities-2013-2022-focus-on-orphan-designation-and-facilitated-regulatory-pathways\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">New drug <\/a><a href=\"https:\/\/www.cirsci.org\/publications\/cirs-rd-briefing-88-new-drug-approvals-in-six-major-authorities-2013-2022-focus-on-orphan-designation-and-facilitated-regulatory-pathways\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">approvals in six major authorities 2013-2022:<\/a><a href=\"https:\/\/www.cirsci.org\/publications\/cirs-rd-briefing-88-new-drug-approvals-in-six-major-authorities-2013-2022-focus-on-orphan-designation-and-facilitated-regulatory-pathways\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\"> Focus on orphan <\/a>\u00a0<a href=\"https:\/\/www.cirsci.org\/publications\/cirs-rd-briefing-88-new-drug-approvals-in-six-major-authorities-2013-2022-focus-on-orphan-designation-and-facilitated-regulatory-pathways\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">designation and facilitated regulatory pathways<\/a>, 2023, p. 1.<\/li>\n<li>Commissione europea, <a href=\"https:\/\/health.ec.europa.eu\/system\/files\/2023-05\/mp_ia_revision-pharma-legislation_annex_5_en.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Impact Assessment Pharma <\/a><a href=\"https:\/\/health.ec.europa.eu\/system\/files\/2023-05\/mp_ia_revision-pharma-legislation_annex_5_en.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Review Proposal<\/a>, allegato 5, 2023, p. 54.<\/li>\n<li>Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti (HHS) (HHS), <a href=\"https:\/\/aspe.hhs.gov\/sites\/default\/files\/documents\/430a3e61c234f06270b04414e797ad3a\/new-drug-availability-launch-timing.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Comparing <\/a><a href=\"https:\/\/aspe.hhs.gov\/sites\/default\/files\/documents\/430a3e61c234f06270b04414e797ad3a\/new-drug-availability-launch-timing.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">New Prescription Drug Availability and Launch Timing in <\/a><a href=\"https:\/\/aspe.hhs.gov\/sites\/default\/files\/documents\/430a3e61c234f06270b04414e797ad3a\/new-drug-availability-launch-timing.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">the United States and Other OECD Countries<\/a>, 2024 p. 5.<\/li>\n<li>Institut f\u00fcr Qualit\u00e4t und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWIQ), <a href=\"https:\/\/www.iqwig.de\/en\/presse\/in-the-focus\/new-drugs-approval-benefit-assessment-coverage\/3-the-amnog-procedure-more-than-just-cost-control\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">The AMNOG <\/a><a href=\"https:\/\/www.iqwig.de\/en\/presse\/in-the-focus\/new-drugs-approval-benefit-assessment-coverage\/3-the-amnog-procedure-more-than-just-cost-control\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">procedure: more than just cost control<\/a>, 2024.<\/li>\n<li>Pharmaceutical pricing and Reimbursement Information (PPRI), <a href=\"https:\/\/www.tlv.se\/download\/18.3bcae8a518631688689dc1\/1676623001299\/ppri_pharma_profile_sweden_2023.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">PPRI Pharma profile Sweden<\/a>, 2023.<\/li>\n<li>OCSE, <a href=\"https:\/\/www.oecd-ilibrary.org\/docserver\/7a7afb35-en.pdf?expires=1721407593&amp;id=id&amp;accname=oid031827&amp;checksum=DF3ACD3F9A371D572C59CA42B32ADEBC\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Health at a Glance<\/a>, 2023, figura 2.3 a p. 41.<\/li>\n<li>Commissione europea, <a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/commission\/presscorner\/detail\/it\/qanda_23_1844\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Domande frequenti sulla revisione <\/a><a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/commission\/presscorner\/detail\/it\/qanda_23_1844\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">della legislazione farmaceutica<\/a>, 2023.<\/li>\n<li>Commissione europea, <a href=\"https:\/\/health.ec.europa.eu\/medical-devices-topics-interest\/combined-studies_en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">The Combine Project<\/a>, 2024.<\/li>\n<li>Data Analysis and Real World Interrogation Network (DARWIN EU\u00ae), <a href=\"https:\/\/www.darwin-eu.org\/index.php\/studies\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">listed studies<\/a>, consultato il 31 maggio 2024.<\/li>\n<li>Commissione europea, <a href=\"https:\/\/digital-strategy.ec.europa.eu\/en\/policies\/1-million-genomes\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">European \u20181+ <\/a>\u00a0<a href=\"https:\/\/digital-strategy.ec.europa.eu\/en\/policies\/1-million-genomes\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Million Genomes\u2019 Initiative<\/a>, 2024.<\/li>\n<li>Gloriumtech, <a href=\"https:\/\/gloriumtech.com\/the-potential-for-ai-in-healthcare\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">The potential for AI in healthcare<\/a>, 2024.<\/li>\n<li>Haug, C. J. et al. 2023, \u201c<a href=\"https:\/\/www.nejm.org\/doi\/full\/10.1056\/NEJMra2302038\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Artificial Intelligence and Machine <\/a>\u00a0<a href=\"https:\/\/www.nejm.org\/doi\/full\/10.1056\/NEJMra2302038\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Learning in Clinical Medicine, 2023<\/a>\u201d, N Engl J Med 2023; 388.<\/li>\n<li>Murphy, E.A. et al., `<a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/s41598-022-06018-9\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Machine learning outperforms clinical <\/a>\u00a0<a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/s41598-022-06018-9\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">experts in classification of hip fractures<\/a>\u00b4, Nature Scientific Reports volume 12, numero articolo: 2058, 2022.<\/li>\n<li>Boston Consulting Group, <a href=\"https:\/\/cms.wellcome.org\/sites\/default\/files\/2023-06\/unlocking-the-potential-of-AI-in-drug-discovery_report.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Unlocking the potential <\/a>\u00a0<a href=\"https:\/\/cms.wellcome.org\/sites\/default\/files\/2023-06\/unlocking-the-potential-of-AI-in-drug-discovery_report.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">of AI in Drug Discovery<\/a>, 2023, p. 6.<\/li>\n<li>Data Analysis and Real World Interrogation Network (DARWIN EU\u00ae), op. cit., 2024.<\/li>\n<li>McKinsey, <a href=\"https:\/\/www.mckinsey.com\/industries\/life-sciences\/our-insights\/generative-ai-in-the-pharmaceutical-industry-moving-from-hype-to-reality\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Generative AI in the pharmaceutical <\/a>\u00a0<a href=\"https:\/\/www.mckinsey.com\/industries\/life-sciences\/our-insights\/generative-ai-in-the-pharmaceutical-industry-moving-from-hype-to-reality\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">industry:<\/a><a href=\"https:\/\/www.mckinsey.com\/industries\/life-sciences\/our-insights\/generative-ai-in-the-pharmaceutical-industry-moving-from-hype-to-reality\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\"> Moving from hype to reality<\/a>, 2024.<\/li>\n<li>OMS, <a href=\"https:\/\/iris.who.int\/bitstream\/handle\/10665\/375871\/9789240088108-eng.pdf?sequence=1\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Benefits and risks of using artificial intelligence for<\/a> <a href=\"https:\/\/iris.who.int\/bitstream\/handle\/10665\/375871\/9789240088108-eng.pdf?sequence=1\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">pharmaceutical development and deliver<\/a>, 2024, p.19.<\/li>\n<li>European medicine price database (EURIPID), <a href=\"https:\/\/ppri.goeg.at\/sites\/ppri.goeg.at\/files\/inline-files\/Euripid_BestPracticeReport_final_May2017_2.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Best practice <\/a>\u00a0<a href=\"https:\/\/ppri.goeg.at\/sites\/ppri.goeg.at\/files\/inline-files\/Euripid_BestPracticeReport_final_May2017_2.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">report on External Reference Pricing (ERP)<\/a>, 2017.<\/li>\n<li>Commissione europea, <a href=\"https:\/\/commission.europa.eu\/system\/files\/2023-10\/Communication_medicines_shortages_EN_0.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Communication from the <\/a>\u00a0<a href=\"https:\/\/commission.europa.eu\/system\/files\/2023-10\/Communication_medicines_shortages_EN_0.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Commission to the European Parliament, the Council, <\/a>\u00a0<a href=\"https:\/\/commission.europa.eu\/system\/files\/2023-10\/Communication_medicines_shortages_EN_0.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">the European Economic and Social Committee and <\/a>\u00a0<a href=\"https:\/\/commission.europa.eu\/system\/files\/2023-10\/Communication_medicines_shortages_EN_0.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">the Committee of the Regions \u2013 Addressing medicine <\/a>\u00a0<a href=\"https:\/\/commission.europa.eu\/system\/files\/2023-10\/Communication_medicines_shortages_EN_0.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">shortages in the EU (COM(2023) 672 final)<\/a>, 2023.<\/li>\n<\/ol>\n<\/blockquote>\n<p>[\/vc_column_text][\/vc_column][\/vc_row]<\/p>\n<\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>[vc_row][vc_column][vc_column_text css=&#8221;&#8221;] Politiche settoriali [\/vc_column_text][vc_column_text css=&#8221;&#8221;] Il punto di partenza Il settore farmaceutico globale \u00e8 il quarto mercato al mondo in termini di vendite nette e il terzo per profitti complessivi [i]. 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