Malattie rare, l’Ue decisa alla riforma della legislazione farmaceutica

Bruxelles – Tante, troppe malattie rare e poche risposte. Mancano farmaci e risorse per promuoverne ricerca e sviluppo, e l’Unione europea cerca di correre ai ripari. Così annuncia Stella Kyriakides, commissaria per la Salute, alla vigilia della giornata internazionale per la malattie rare, l’insieme di tutte quelle patologie che affliggono non più di 5 individui ogni 10mila persone. “Per circa 36 milioni di persone in tutta l’Ue oggi convivere con una malattia rara è una realtà quotidiana”, sottolinea la commissaria. Il problema, lamenta, è che “per la maggior parte di essi non esiste una cura e ciò provoca paura e frustrazione”.

Eccola la fotografia scattata dalla Commissione europea. Solo nel territorio dei 27 Stati membri esistono più di seimila malattie rare diverse per caratteristiche e diffusione. Una patologia può colpire solo una manciata di pazienti, un’altra può toccarne fino a 250mila. Di questi mali diffusi circa l’80 per cento sono di origine genetica e di queste il 70 per cento iniziano già durante l’infanzia.

Esiste una rete di 1.619 centri specializzati e 382 ospedali dislocata tra gli Stati membri dell’Unione europea più la Norvegia (Paese extra-Ue ma che collabora in ambito medico-sanitario), e a oggi sono stati autorizzati circa 250 farmaci orfani, medicinali specifici utilizzati per diagnosi, prevenzione e trattamento della malattie rare, a cui si aggiungono duemila prodotti in fase di sviluppo.

E’ stato fatto molto, ma occorre di più. Da un punto di vista finanziario “nei prossimi anni l’Ue investirà più di 77 milioni di euro per consolidare e migliorare queste reti” di centri specializzati, sottolinea Kyriakides. “Per integrarli meglio nei sistemi sanitari nazionali, stiamo finanziando una nuova azione comune con oltre 18 milioni di euro nei prossimi tre anni“. E poi, continua la commissaria, “stiamo fornendo sostegno finanziario nell’ambito del programma Orizzonte Europa” per la ricerca, che comprende “100 milioni di euro per lo sviluppo di diagnosi e trattamenti nell’ambito di un nuovo partenariato europeo sulle malattie rare”.

Ma c’è una parte più politica, che riguarda il riassetto del mercato unico del farmaco. “Guardando al futuro, come parte dei pilastri dell’Unione sanitaria europea, c’è la riforma della legislazione farmaceutica dell’Ue“, continua la commissaria per la Salute. Questa riforma “mira a orientare gli investimenti farmaceutici nei farmaci per le malattie rare e a concentrarsi sulle aree svantaggiate”. Un tassello che si aggiunge all’alleanza per i farmaci critici, e che intende potenziare quell’unione della salute sorta sulla scia della crisi pandemica.

L’azione dell’Unione europea sulle malattie rare mira a migliorare la diagnosi, la cura e il trattamento dei pazienti affetti da malattie rare attraverso la condivisione delle risorse e la cooperazione. La politica intende agevolare settore medico e farmaceutico attraverso “incentivi mirati e supporto normativo per premiare gli eccezionali progressi terapeutici”, oltre a favorire lo scambio di dati e informazione utili all’interno dello spazio europeo dei dati sanitari.